• 多囊肾疾病新模型

  青蛙的解剖结构和器官功能与人类惊人地相似。乌兹大学解剖学研究所的Soeren Lienkamp教授领导的一个国际研究小组现在利用这种相似性，利用一种叫做热带爪蟾的小型热带蛙来模拟人类遗传疾病。研究人员专注于多囊肾疾病，这是一种先天性的、目前无法治愈的进行性肾脏恶化，并在青蛙身上复制了这种疾病。实时观察疾病过程利用CRISPR/Cas9，一种关闭基因功能的方法，科学家将在囊性肾病中发挥作用的基因作为目标。该研究的主要作者Thomas Naert说:“我们的新型青蛙模型在几天内就会在肾脏中形成囊肿，这让我们第一次能够实时观察这些疾病的发展过程。虽然大多数基因研究是在老鼠身上进行的，但青蛙的特征使它

  来源：University of Zurich

  时间：2021-11-08

• Moderna部署“下一代体内基因编辑疗法”计划

  2020年底，美国FDA紧急批准了Moderna和BioNTech /辉瑞两种mRNA疫苗，用于预防COVID-19肺炎。事实上，早在COVID-19大流行之前，mRNA疫苗就以其独特的优势吸引了大量制药企业参与研发。今天，mRNA疫苗在COVID-19领域的成功，极大地刺激和促进了mRNA技术的发展和扩展。根据现有订单，预计mRNA疫苗今年将为Moderna带来高达200亿美元的收入。在今年8月举行的第二季度业绩电话会议上，Moderna首席执行官Stéphane Bancel表示:“Moderna对核酸技术、基因治疗、基因编辑、新型传递技术非常感兴趣，并透露了进军基因编辑领域的计划。”几天

  来源：medicaltrend

  时间：2021-11-04

• 新的基因编辑技术使科学家能够“开启”引起DNA碱基突变的酶

  根据宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究，现在可以通过分裂特定的突变酶来引入基因组的靶向突变，然后触发它们重组。研究生Kiara Berríos在宾夕法尼亚大学传染病学副教授Rahul Kohli医学博士和癌症生物学助理教授Junwei Shi博士的指导下，研究发现了一种新的基因编辑技术，与其他现有技术相比，它提供了更好的控制，并有可能在体内使用。这项技术已经获得专利，研究结果发表在最新一期的《自然化学生物学》杂志上。碱基编辑器是实现基因精确编辑的最新、最有效的方法之一。在碱基编辑器靶向的DNA中，DNA中的C:G碱基对可以突变为T:A或A:T碱基对可以转变为G:C。碱基编辑器使用CRISPR-

  来源：Penn Medicine

  时间：2021-10-30

• 利用CRISPR技术，研究人员发现了胚胎发育基因的复杂机制

          图片:小鼠胚胎来源:Denis Duboule (EPFL/UniGe)人类基因组图谱绘制之后，科学的迅速发展揭示了遗传学世界是多么的复杂。我们现在知道，蛋白质不仅仅是基因的产物，它们还与基因相互作用，影响和调节基因表达的节奏。一个典型的例子就是转录因子，它将基因从DNA转录到mRNA，这是制造蛋白质的第一步。但是基因如何“知道”何时启动、制造什么以及何时停止呢?它们是如何作为复杂分子机制的一部分而不与附近的其他基因相混淆的呢?这些问题促使丹尼斯·杜布勒(Denis Duboule)教授进行了一项新研究，他管理着欧洲足球学院和日内瓦

  来源：Genes & Development

  时间：2021-10-29

• 垃圾DNA在哺乳动物的发育中起着至关重要的作用

  但过去十年的研究表明，一些基因“暗物质”确实有功能，主要是调节宿主基因的表达——宿主基因仅占我们基因组的2%——编码蛋白质。然而，生物学家仍在争论，这些DNA的调节序列是在人体中起着重要的还是有害的作用，还是仅仅是偶然的，一个有机体不需要就能生存的意外。加州大学伯克利分校(University of California, Berkeley)和华盛顿大学(Washington University)的研究人员开展了一项新研究，探索了这种垃圾DNA的一个组成部分——转座子的功能。转座子是一种自私的DNA序列，能够入侵宿主的基因组。这项研究表明，至少有一个转座子家族——入侵我们基因组的数百万种古老

  来源：University of California - Berkeley

  时间：2021-10-20

• 青光眼治疗新方法

  青光眼是致盲的主要原因。它影响着全世界6000万人目前治疗原发性先天性青光眼的方法只有手术迫切需要新的治疗方法来减缓两种青光眼的视力下降芝加哥消息，西北医药公司(Northwestern Medicine)在小鼠身上进行的一项研究，已经确定了青光眼的新治疗靶点，包括预防一种严重的儿童青光眼，以及发现一种可能的治疗成人最常见青光眼的新类型。患有高眼压青光眼的人，眼睛里的液体不能正常排出，对视神经造成压力，导致视力下降。它影响着全世界6000万人，是60岁以上人群失明的最常见原因。虽然有一些用于治疗开角青光眼最常见的成人青光眼(滴眼剂、口服药物治疗、激光治疗)，而原发性先天性青光眼只能通过手术治疗

  来源：Nature Communications

  时间：2021-10-20

• 细菌抵御噬菌体的另一套免疫系统（BrxU）

  英国杜伦大学(Durham University)的一组生物科学家与利物浦大学、诺森比亚大学和新英格兰生物实验室合作进行了一项新的研究，希望利用细菌的新特征防御系统来比较人类基因组的变化。杜伦大学的本科生也在进行这项研究，以证明细菌先天免疫的复杂工作机制。细菌已经进化出多种防御系统来保护自己免受病毒的攻击，这些病毒被称为噬菌体。许多这样的系统已经发展成为有用的生物技术工具，例如基因编辑，即对目标DNA进行微小的改变。研究人员证明，两种防御系统以互补的方式工作，以保护细菌免受噬菌体的伤害。一种系统保护细菌不受噬菌体的影响，但是这些噬菌体对其DNA没有任何修饰。另一些噬菌体可以修改它们的DNA以避

  来源：scitechdaily biology

  时间：2021-10-19

• CRISPR/ Cas9定向表观遗传编辑揭示多种转录调控和功能效应

          (A)显示来自3个混合控制sgRNAs 1-3克隆和3个混合IGFBP2 sgRNAs 3和6克隆的9个独立迁移轨迹。(B) 3个混合控制sgRNAs 1-3克隆和3个混合IGFBP2 sgRNAs 3和6克隆的迁移速度分布。误差棒表示n = 3-9个独立位置的SD。统计分析采用Mann-Whitney U检验进行速度和位移分析，t检验进行有丝分裂细胞分裂分析。P值≤0.05、≤0.01或≤0.001被认为具有统计学意义，用星号(分别为*、**或***)表示。(C) 3个控制sgRNAs 1-3克隆和3个IGFBP2 sgRNAs

  来源：Oncotarget

  时间：2021-10-13

• 华中农大最新论文：一种高通量基因编辑新技术

  南湖新闻网讯（通讯员 李淑敏）近日，华中农业大学作物遗传改良国家重点实验室谢卡斌课题组建立了一种阵列式CRISPR文库用于大规模植物基因编辑的方法。利用此方法，该课题组创建了靶向敲除1072个水稻类受体激酶的基因编辑材料，为快速鉴定抗病、抗逆相关的基因提供了新资源。基于此，该团队以“A FLASH pipeline for arrayed CRISPR library construction and the gene function discovery of rice receptor-like kinases”为题在Molecular Plant期刊上在线发表了研究论文。随着CRISPR

  来源：华中农业大学植物科学技术学院

  时间：2021-10-12

• FDA暂停基于基因编辑的CAR-T临床试验

  由于严重的安全性问题，FDA暂停了基于基因编辑的CAR-T临床试验。基因编辑的未来受到了质疑。自2012年诞生以来，由细菌/古菌防御系统转化而来的CRISPR基因编辑技术引起了世界各国科学家的关注。在CRISPR技术的帮助下，人们可以快速、准确地操纵基因，改变生活。摆脱遗传疾病，征服癌症……这些曾经遥不可及的梦想现在已经触手可及。2020年10月，CRISPR基因编辑迎来了一个光明的时刻，这项技术才诞生8年，就获得了诺贝尔奖的肯定。此后，CRISPR基因编辑在临床治疗方面取得了一系列里程碑式的进展，特别是在2021年6月，《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Me

  来源：medicaltrend

  时间：2021-10-11

• 基因治疗先驱押注“更大基因片段”的体内基因治疗？

  插入大片段?基因治疗的先驱者们将赌注押在了体内基因治疗上，并有望在明年提交首个临床应用。 Jim Wilson的另一家基因编辑公司iCURE最近完成了5000万美元的A轮融资，正式走出了隐藏模式。此前，该公司成立了基因治疗生物技术公司G2 Bio Companies，这是一家提供罕见疾病服务的非营利组织。本轮融资由知名生命科学投资机构Versant和奥博资本（Aobo Capital）牵头。iCURE已获得Wilson的实验室授权的13条管线，其中几条采用基因插入和替换的方法，将有缺陷的基因替换为健康的基因，并对患者进行基因编辑，这可能一次解决数百个突变。同日，iCURE还宣布与生物

  来源：medicaltrend

  时间：2021-09-30

• 中科院学者最新发文：CRISPR-Cas“护卫RNA”起源之谜

  　　风靡全球的“基因魔剪”CRISPR-Cas9起源于科学家们对微生物中一种特殊的免疫系统（即CRISPR-Cas系统）的研究。CRISPR-Cas广泛分布于细菌和古菌中，可以对病毒和质粒等遗传元件产生适应性免疫。当外源病毒入侵时，Cas蛋白可从病毒获取特定的DNA序列插入到CRISPR结构中形成新的spacer单元，形成对入侵病毒的永久性“记忆”。含有新spacer的序列经过转录加工后产生成熟的crRNA，可指导Cas蛋白特异地降解再次入侵的病毒，从而作为适应性免疫系统保护宿主细胞。然而，CRISPR-Cas系统在长期进化过程中也会对宿主细胞造成适合度代价（fitness cost），如具有

  来源：中国科学院微生物研究所

  时间：2021-09-30

• 包括COVID-19在内的多种疾病的药物靶点机制

  麦吉尔大学教授Stéphane Laporte等国际研究团队发现了治疗癌症、类风湿关节炎、COVID-19等多种疾病的潜在药物靶点的工作机制。发表在《Molecular Cell》杂志上的研究结果揭示了参与癌症进展和炎症疾病的细胞受体的内部工作机制。防御素系统是我们身体抵御包括病毒在内的病原性攻击的防御机制的一个组成部分。当细菌或病毒进入我们的身体时，防御素系统被激活，包括两种不同的膜受体C5aR1和C5aR2。印度理工学院的Arun Shukla（这项研究的领导人）说：“虽然补体系统的激活对对抗有害病原体至关重要，但过度和持续的激活会导致炎症，甚至危及生命，比如导致COVID-19严重并发症

  来源：Molecular Cell

  时间：2021-09-29

• Science发现除了CRISPR系统之外的新的可编程基因编辑蛋白质

  在过去的十年里，科学家们已经将微生物CRISPR系统应用到基因编辑技术中，这是一种用于修改DNA的精确和可编程的系统。现在，麻省理工学院(MIT)麦戈文脑研究所(McGovern Institute for Brain Research)、麻省理工学院(MIT)和哈佛大学(Harvard) Broad研究所的科学家们发现了一类新的可编程DNA修饰系统，称为OMEGAs(专性移动元素引导活动)，它可能自然地参与了细菌基因组中DNA小片段的重组。这些古老的dna切割酶是由小片段RNA引导到它们的目标的。虽然它们起源于细菌，但现在已经被设计用于人类细胞，这表明它们可能在基因编辑疗法的开发中有用，尤其

  来源：mit

  时间：2021-09-18

• 让动物耐热且更长寿，这样纠正一个氨基酸即可

  伦敦大学学院(UCL)和伦敦医学科学研究所(MRC)的研究人员在简单的生物模型中发现，减少蛋白质合成(生产)中自然发生的错误可以改善健康和寿命。发表在《细胞代谢》(Cell Metabolism)杂志上的这项新发现首次证明了蛋白质错误减少与长寿之间的直接联系。该研究的主要作者Ivana Bjedov博士(伦敦大学学院癌症研究所)解释说:“我们经常听说DNA突变会导致癌症，这被认为是衰老的潜在原因之一。”“然而，影响机体健康的蛋白质错误在很大程度上被忽视了，尽管事实上，在新蛋白质合成过程中引入的错误比在DNA复制过程中产生的突变更频繁。”“因此，在这项研究中，我们关注的是蛋白质错误，我们质疑蛋白

  来源：Cell Metabolism

  时间：2021-09-17

• 新技术旨在通过基因控制传播疾病的蚊子

  加州大学圣地亚哥分校博士后学者李明(Ming Li)展示了pgSIT蚊子幼虫的分类。Ming Li是《自然通讯》(Nature Communications)杂志发表的一篇论文的第一作者，该论文描述了一种基于CRISPR的精确引导的埃及伊蚊不育技术。加州大学圣地亚哥分校(University of California San Diego)的研究人员利用基于CRISPR的基因工程的进展，创建了一个新的系统，可以抑制每年感染使数百万人衰弱疾病的蚊子种群。这种新的精确引导的昆虫不育技术，或称pgSIT，改变了与雄性生育能力有关的基因——产生不育后代——和埃及伊蚊的雌性飞行有关的基因。埃及伊蚊是导致

  来源：生物通

  时间：2021-09-14

• 首个Morquio A综合征大鼠模型，基因疗法展现治疗潜力

          生长板(GP)切片的组织学分析，活跃的骨生长区域。左图健康鼠，中间Morquio A鼠的GP，显示严重的生长活性下降，右图用基因疗法治疗的大鼠，生长活动恢复，与健康的大鼠相似。巴塞罗那大学Autònoma de Barcelona (UAB)的一个研究小组制造了第一个大鼠模型，重现了黏多糖病Ⅳ型综合征(也被称为Morquio A综合征)患者经历的所有致残改变。该团队已经开发出一种基因疗法，在单次静脉注射病毒载体后，完全纠正了大鼠模型中严重的全身改变。这项研究为未来的治疗打开了一扇门，这种治疗可以在年轻时对被诊断患有这种罕见疾病的患者

  来源：Nature Communications

  时间：2021-09-14

• CRISPR-Cas9来源研究揭示了一类具有基因组编辑潜力的RNA引导核酸酶

  研究人员试图了解CRISPR-Cas9系统的起源，他们发现了一类转座子编码的RNA引导核酸酶，他们称之为“OMEGA”，可以用于人类细胞的基因组编辑。这组作者说，这些系统具有作为生物技术发展的强大潜力。CRISPR-Cas系统改变了基因组编辑和其他生物技术，然而，这些RNA引导机制的广泛起源和多样性在很大程度上仍未被探索。RNA引导的内切酶Cas9的可能祖先是一组蛋白质——IscB蛋白质——位于IS200/IS605转座子家族中。在这里，Han Altae-Tran和Feng Zhang等人从IS200/IS605转座子重建了CRISPR-Cas9系统的进化。在这样做的过程中，他们报告了3种独

  来源：Science

  时间：2021-09-13

• 微生物中发现的CRISPR样基因切割酶

  通过探索CRISPR基因组编辑系统中使用的一种酶的进化起源，研究人员发现了潜伏在微生物基因组中的100多万种其他潜在编辑器。这项研究发表在9月9日的《科学》杂志上，它在一个名为IscB的蛋白质家族中发现了新的编辑酶。这些蛋白质被认为是Cas9酶的祖先，这种酶被称为CRISPR的分子剪刀。在基因组编辑过程中，Cas9与RNA片段合作，引导酶找到并切割特定的DNA序列。这项技术依赖于RNA作为引导系统，这是其多功能性和广泛应用的一个关键原因，因为它允许研究人员轻松地将Cas9定位到他们想要改变的基因组区域。酶工程增强的超精确CRISPR工具 该研究的主要作者、剑桥麻省理工学院的分子生物学

  来源：nature

  时间：2021-09-13

• 华人基因编辑学者最新发文：“迷你”CRISPR基因组编辑系统

  “CRISPR可以是简单的剪切器，也可以是更高级的调节器、编辑器、标签器或成像器。这个令人兴奋的领域正在涌现出许多应用，”基因编辑领域专家、斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系助理教授亓磊表示。目前许多不同的CRISPR系统被临床用于检测疾病或者用于基因治疗，例如眼睛,肝脏和大脑。然而应用范围仍然有限，这是因为它们都受到相同的缺陷：它们太大,因此,很难传递到细胞、组织或生物体。在9月3日发表在Molecular Cell杂志上的一篇论文中，亓磊教授等人宣布了CRISPR向前迈出的重要一步：一个高效、多功能的迷你CRISPR系统。通常使用的CRISPR系统——如Cas9和Cas12a，表示不

  来源：Stanford University

  时间：2021-09-07

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