在人脑中进行基因治疗的研究取得突破

　　    医学研究人员宣布，已经找到在人体大脑中施行基因疗法的途径。通过植入精确定位的抗体组织和起保护作用的脂肪球，老年痴呆症和脑癌等顽固疾病有望被攻克。目前仍在小白鼠身上进行的试验，几个月后将转移到患者体内。
    加利福尼亚大学洛杉矶分校医学院的威廉-帕德律治教授介绍说，基因疗法依据的理论是：通过导入新基因，改变人体内有缺陷的致病基因。在头部施行基因疗法的尝试，进展一直不尽人意。由于这种手术需要在患者头部钻孔，风险极大，费用也相当高昂。加之疗效并不显著，所以各大制药厂纷纷放弃了对基因疗法的支持。
    植入的基因必须以疱疹病毒或腺病毒作为载体，而且只作用于针尖儿大小的一部分脑组织，这是迄今无法解决的两个难题。去年，一位接受基因疗法的患者死亡，更使试验工作遭受严重挫折。常人对疱疹病毒或腺病毒具备先天免疫力，但这位患者却是个例外，结果导致免疫系统崩溃。
    帕德律治教授领导的科研小组汲取教训，这次引入了脂质体保护层的新概念。由脂质体携带的抗体，能够找到特定的病毒、细菌或细胞组织，并附着在上面。这样不用病毒作载体，降低了免疫风险。而且脂质体携带基因的能力强，植入范围广，减少了注射次数。脱氧核糖核酸被脂质体保护层包裹，可以免受人体内各种酶的破坏。
    在运送过程中，抗体起到了定位作用。帕德律治教授的研究小组使用脑细胞中存在的铁传递蛋白分子作为目标向导，已经轻而易举地把基因输送到小白鼠脑部的指定位置。在小白鼠身上取得成功，并不意味着马上就能应用于人体，这其间的间隔通常在三到五年之久。但帕德律治教授断言，他们的研究成果五个月以后即可投入临床实验。