第一个口服治疗肺动脉高压药物获得FDA批准

　　

    INTERNET WIRE 瑞士ALLSCHWIL 11月20日消息：Actelion公司今天宣布，FDA已经批准该公司口服治疗肺动脉高压（PAH）的内皮素受体拮抗剂――Tracleer(TM) (bosentan)上市。Tracleer能够提高PAH患者（WHO III期和IV期）的运动能力，能够防止患者进行限制运动而引起的病情加重。

    PAH是一种危机生命的慢性病，它能严重地影响心肺功能。Tracleer是第一个批准的口服治疗PAH的药物，一日服用两次，每次125mg。在美国，患者有望在12月初购买到Tracleer，欧共体，加拿大，瑞士和澳大利亚正在办理Tracleer的审批手续。

    Actelion的奠基人和CEO心脏病专家医学博士Jean-Paul Clozel认为，在治疗肺动脉高压中该公司的Tracleer治疗是一次革命性的突破，他为此感到无比的自豪，公司对Tracleer的研究开发进行了大量的投资，在随后的商业化运作中又建立了一个强大的美国销售分公司，其雇员达70多人，他们将在Tracleer上市之后向患者和医生提供可靠的咨询和服务。

    Tracleer是第一个被FDA批准的一类全新的内皮素受体拮抗剂（ERAs）。内皮素是一种潜在的血管收缩剂，在PAH患者的血浆和肺组织中内皮素的浓度很高，这表明，在PAH形成过程中，内皮素扮演了重要的致病作用。Tracleer通过封闭内皮素受体，阻止受体与内皮素的结合，从而防止血液中的内皮素对病情的恶化作用。

    大约有11％的患者在接受Tracleer治疗过程中会出现可逆性肝酶水平升高，因此每月必须对患者进行肝功能检查。由于存在影响胎儿发育的潜在危险，孕妇不能服用Tracleer。

    Tracleer只通过Actelion的Tracleer(TM)综合供应服务系统提供，请拨打电话1－866－288－3546查询。

    Actelion Pharmaceuticals公司主席Simon Buckingham说，公司将建立一个综合供应服务系统为每一位患者提供这种革命性的治疗，为了使患者最大程度的受益于Tracleer，该公司正在筹备一项PAH险情处理及用药咨询的社区医疗宣传活动。

临床研究介绍

    FDA批准Tracleer是基于两个关键的成功试验，其中一个是规模较大的BREATHE-1 (Bosentan: Randomized Trial of Endothelin Receptor Antagonist THErapy)试验。BREATHE-1试验的主要负责人加州大学圣地亚哥分校肺部及重症护理医学系医学教授和主任Lewis Rubin医学博士认为，Tracleer是肺动脉高压治疗历史上的一个里程碑，现在患者及其家属可得到口服药物的治疗，而在过去，肺动脉高压的治疗需要在患者心脏插入一条静脉内导管，同时患者还必须时刻携带一个持续工作的输液泵。

    在由213例患者参加的BREATHE-1试验中，给典型PAH患者和非典型PAH患者服用两种剂量的Tracleer（125mg b.i.b和250mg b.i.b），试验结果表明，与安慰剂组相比，接受Tracleer治疗的患者运动能力得到显著的提高。在六分钟行走测试中，两个剂量的Tracleer治疗组比安慰剂组多行走44米（p=0.0002）,这种行走水平可维持七个月。另外，接受Tracleer治疗的患者，可显著推迟死亡，住院，PAH恶化及开始静脉内治疗的时间（p=0.0015），并且病情和呼吸困难可明显得到改善。

    另外一个由32名患者参加的试验最近在医学杂志 Lancet 上发表，这项试验结果表明，接受Tracleer治疗的患者其运动能力和血液循环系统能明显得到改善。

PAH介绍

    在美国和欧洲，大约有10万人患有典型肺动脉高压或其它影响肺部功能的相关疾病，如：硬皮病，狼疮，HIV/AIDS，先天性心脏病和某些厌食症。

    PAH初期其症状为轻度的呼吸急促，疲劳和运动困难，医生往往难以确诊或常常误诊。不接受任何治疗的PAH患者从第一次病发开始其两年存活率仅为40％到50％。病情若发展到WHO规定的III期和IV期，患者只好接受前列腺环素治疗，该治疗需要一个24小时工作的输液泵和一条通过患者胸腔直接进入心脏的静脉内导管。许多患者最终还是得接受肺移植。

Tracleer的审批

    Actelion分别在2000年11月和2001年2月先后向FDA和European Authorities递交了该公司治疗肺动脉高压药物Tracleer的新药申请。目前，瑞士，加拿大和澳大利亚正在对Tracleer进行审批。美国，欧共体和澳大利亚已将Tracleer批准为治疗肺动脉高压的罕见疾病治疗药物。Actelion目前正在对12岁以下的儿童患者进行治疗研究，随后将对已经接受静脉内前列腺环素治疗的患者进行治疗研究。

    Tracleer作为潜在治疗慢性心力衰竭（CHF）药物已经进入三期临床，如果临床试验成功，即Tracleer可同时治疗CHF，Genentech公司将和Actelion公司共同分享Tracleer在美国的市场。

    有关Tracleer(TM)和肺动脉高压的更多信息，请访问 www.actelion.com .

Actelion公司简介

    Actelion公司是一家生物制药公司，总部设在瑞士Allschwil/Basel，在美国South San Francisco设有一家分公司。Actelion是世界内皮（血管内侧的一单细胞层）研究的领头羊。Actelion致力于开发和生产治疗重大疾病的药物，其股票已在瑞士证券交易所上市。（基因潮译 ）