首个治疗性干细胞产品获得FDA罕见病药物认证

　　

    BW HealthWire美加利福尼亚州IRVINE 2001年11月28日消息：Nexell Therapeutics Inc. (Nasdaq:NEXL)今日宣布美食品药品管理局（FDA）授予公司慢性肉芽肿性疾病（CGD）治疗性干细胞产品罕见性药物认证。

    CGD是一遗传性血液系统疾病，受感者易罹患多种致死性感染疾病。Nexell资助了该干细胞的III期临床试验，由国立卫生研究院（NIH）负责进行。

    “该项计划为Nexell整体战略规划的组成部分，” Nexell临床与事物协调部（Clinical and Regulatory Affairs group）资深主管Bonnie Mills博士声称。“CGD是一少见病，其临床疗效一经证实，依据现有生产实力即可满足市场需求。”如果最后与预期实验结果相符，造血干细胞即可作为严重CGD病人的常规治疗手段。更重要的，还将有助于干细胞产品的今后的市场认证。

    根据美食品药品以及化妆品法案（the U.S. Federal Food, Drug and Cosmetic Act）罕见病用药认证为此类药物研发提供了更多的商业机遇。一般而言，罕见病患病人群不超过200.000人。根据上述法案规定，如获FDA认证，Nexell将有权享有就此适应症为期7年的独占性市场销售权利。

    Nexell Therapeutics副总裁、首席执行官William A. Albright补充道，“我们对本次CGD试验计划充满信心，该试验将首次证实治疗性干细胞的疗效，并将开创细胞用药之先河。今后我们将在此基础上进一步研发其它细胞疗法，生产工艺更复杂，适应症也相对更为广阔。（基因潮编译 ）