基因改造的“强壮小鼠”可能帮助研究肌肉衰退疾病

　　

生物通编译：四年前，约翰霍普金斯大学的一组科研人员通过去除一个生长调节基因，建立了一个基因加工的“强壮小鼠”品系。现在他们已经加工了另一批非常强壮的啮齿类动物。最初的基因加工小鼠缺少一种myostatin基因，但是在发表在7月17日出版的Proceedings of the National Academy of Sciences上的最新研究中，这种改造的健壮小鼠保存了这种基因，但是科学家们通过改变三个能够在不同程度上阻断myostatin的蛋白质从而改变了动物的体形。

myostatin作为一个骨骼肌的负调控因子发挥作用。如果不能发挥功能，肌肉就会不受限制地生长。加工后产生过量的follistatin的小鼠具有最有力的肌肉：一只这种基因加工小鼠的平均肌肉重量比对照小鼠要大261%。具有过度突变的活化素II（activin II）的受体的小鼠和那些myostatin前肽的小鼠，它们的肌肉量也比普通小鼠要多。

研究论文的第一作者Se-Jin Lee说：“通过在小鼠中高水平表达这些蛋白质，我们能够增加肌肉含量，达到完全去除myostatin的水平。”

由于myostatin的功能似乎在物种间很保守，研究人员希望这一发现将有利于找到肌肉衰退性疾病的治疗手段。然而，Lee提醒说是否直接操纵这些蛋白质，而不是改变基因组，可以提供类似的结果还需要进行更多的实验。他说：“该发现在农业上的意义可能就更为直接了，因为可以想象的是可以试图找到在发育过程中阻断myostatin的活性的方法。”（版权所有 转载请注明）

——摘译自Scientific American（heartlake）