基因治疗的重要新成果

生物通报道：任何一个上门推销的人都知道成功的关键在于使顾客愿意打开产品来看看。现在，希望治愈肌肉营养不良症的基因治疗专家也发现了同样的事情：传递治疗性基因到肌肉组织中的秘诀在于血管。这一结果首次说明注射到血管中的基因能进入并整合到全身的特定的组织中。

肌肉营养不良的最常见形式——杜兴氏肌肉营养不良症（Duchenne）是由突变的dystrophin蛋白造成的。这种蛋白能重创身体中的所有肌肉，包括骨骼肌、心肌和膈肌（控制呼吸），并且这种疾病通常会导致患者在20岁左右时死亡。研究人员十多年来一直尝试替换dystophin基因。尽管他们曾经改造了一种携带正常dystrophin基因的感冒病毒，但研究人员却无法将正常dystrophin基因输送到全身每一块肌肉中。

为了知道渗透全身的毛细血管是否有用，分子遗传学家Jeffrey Chamberlain及其华盛顿大学的同事首先将含有一种能使组织变蓝的蛋白的测试病毒注射到健康小鼠中，同时还注射了VEGF——一种使血管生长并使他们渗漏的化合物。实验发现，使用越多的VEGF，小鼠肌肉就会变的越蓝，这表明肌肉所含病毒的水平越高。非肌肉器官能吸收这种病毒，但不能产生颜色转化蛋白。研究组将VEGF和含有有用的dystrophin基因的病毒一起注射到缺失这个基因的小鼠中发现，得到补充的肌肉能更好地抵御损伤。只注射一次就能恢复dystrophin的正常水平并且阻止肌肉的降解。研究结果发布在7月25日的Nature Medicine的网络版上。

基因治疗专家Savio Woo说，这个结果简直是“异想天开”，并且是迈向基因治疗的重要一步。这项研究已经使Iowa大学的神经生物学家Beverly Davidson改变了她之前的看法。之前，她怀疑这种传递是否能完成。“他证明我错了，”她说。但她提醒说目前的大障碍将是如何将这种方法用在人类患者身上。（Yang Shujuan）