《自然》：美韩合作项目突破siRNA治疗障碍

　　来自美国哈佛医学院CBR生物医学研究所（The CBR Institute for Biomedical Research），爱荷华州大学，韩国汉阳大学（Hanyang University），Samchully Pharm. Co. Ltd.的研究人员找到了解决siRNA作为一种疾病治疗的技术的关键难题的一种方案。这对siRNA治疗来说意义重大，这一研究成果公布在《Nature》杂志上。

　　

生物通报道：来自美国哈佛医学院CBR生物医学研究所（The CBR Institute for Biomedical Research），爱荷华州大学，韩国汉阳大学（Hanyang University），Samchully Pharm. Co. Ltd.的研究人员找到了解决siRNA作为一种疾病治疗的技术的关键难题的一种方案。这对siRNA治疗来说意义重大，这一研究成果公布在《Nature》杂志上。

原文摘要：
Nature 448, 39-43 (5 July 2007) | 
doi:10.1038/nature05901; Received 4 January 2007; Accepted 2 May 2007;
Transvascular delivery of small interfering RNA to the central nervous system
[Abstract]

RNA干扰(RNAinterference，RNAi)是由双链RNA(double-strandedRNA，dsRNA)引发的转录后基因静默机制。 RNAi是真核生物中普遍存在的抵抗病毒入侵、抑制转座子活动、调控基因表达的监控机制， 目前已成功用于基因功能和信号转导系统上下游分子相互关系的研究。随着研究的不断深入，RNAi的机制正在被逐步阐明，而同时作为功能基因组研究领域中的有力工具，RNAi也越来越为人们所重视。

另一方面，除了作为一种研究基因功能的强而有力的技术之外，RNAi技术还可以作为一种疾病治疗的技术，近年来，科学家已经发表了几篇关于系统性注射siRNA的研究报告，但大脑仍然不在注射的目标中，原因仍然是那个老问题——血液和大脑之间所存在的血脑屏障。

在这篇文章中，研究人员找到了跨越这个障碍来输送siRNA的一种方法。这种方法除了适用于siRNA外，还可能适用于其他类型的药物，它利用从狂犬病病毒中提取的一个短肽作为RNA的输送工具。除了将RNA输送进细胞培养中的神经细胞中外，一种抗病毒的siRNA也被特定地输送进感染了脑炎的小鼠脑中：正常情况这种感染是致命的，但注射siRNA后大约80%的小鼠存活了下来。如果将这种方法用在人身上，那么就有可能找到一种治疗神经疾病的非入侵性静脉治疗方法。
（生物通：万纹）