Technology Review十大突破技术：基因治疗2.0

　　杂志编辑认为，基因治疗技术已经升级到2.0版。科学家已经解决了罕见遗传病治疗过程中的基本问题。接下来，我们要看看同样的方法在癌症、心脏病或其他常见病上是否奏效。

　　

MIT Technology Review杂志近日评出了2017年度十大突破技术（10 Breakthrough Technologies 2017）。无人驾驶的货车、刷脸支付、基因治疗等热门技术纷纷上榜，有望在未来对人类的经济生活产生重大影响。

杂志编辑认为，基因治疗技术已经升级到2.0版。科学家已经解决了罕见遗传病治疗过程中的基本问题。接下来，我们要看看同样的方法在癌症、心脏病或其他常见病上是否奏效。

故事的主人公Kala Looks在2015年1月生下一对双胞胎男孩，不过，她和她的丈夫Philip并不知道其中一个带有致命突变。他们的儿子Levi在三个月大时被诊断出患有严重联合免疫缺陷（SCID），这使得他的身体无法对抗感染。Levi的血液中只有少量免疫细胞来对抗疾病。

Kala和Philip开始疯狂地消毒他们的家，但这并不是一个长久之计。他们希望让Levi做骨髓移植，但找不到匹配的对象。之后，他们了解到波士顿儿童医院正在做实验性基因治疗。它通过替换破坏免疫系统的基因，来治疗像Levi这样的儿童。“我想，这不是真的，”Kala说。

尽管如此，Looks一家还是在2015年5月飞往波士顿。几天后，治疗药剂注射到了Levi的静脉中。至此以后，他成为了一个正常的男孩，甚至比他的双胞胎兄弟还大个。一般来说，患有SCID的婴儿活不过两年。如今，仅一次治疗已经让Levi Looks这样的患者痊愈。

从90年代初，研究人员就开始追逐基因治疗的梦想。他们的想法是，利用改造的病毒将基因的健康拷贝导入患者体内，替换有缺陷的版本。不过，与喜悦相比，它带来的更多是失望。到了1999年，基因治疗的脚步彻底放缓，因为一名18岁的肝病患者在基因治疗实验中死亡。

十多年过去了，关键的谜题已经解决，基因治疗的前方一片曙光。两种遗传性疾病的基因治疗已获得欧洲监管部门的批准，包括Strimvelis的SCID药物和Glybera的LPLD药物。在美国，Spark Therapeutics 的产品有望第一个上市，能够治疗一种渐进性的失明。更多的基因治疗药物也在开发之中。

治疗罕见病，这可能只是一个开始。除了治疗因单个基因的功能障碍所引起的疾病，研究人员也在寻找常见病的治疗方案，如阿尔茨海默病、糖尿病、心力衰竭以及癌症。哈佛大学著名遗传学家George Church认为，每个人都有望采用基因治疗来对抗衰老的影响。

当然，挑战依然存在。对于SCID和血友病这样的疾病，研究人员知道哪个基因发生了突变。不过，糖尿病和心力衰竭等疾病涉及到多个基因，而且每个患者的突变情况都不一样。（生物通 薄荷）

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