基于生物学和纳米技术的新mRNA靶向递送平台

　　将许多有效的治疗装载后传递给特定的靶细胞且副作用很小被许多人认为是医学研究的圣杯。

　　

以色列特拉维夫大学（TAU）探索了一种生物学方法来指导装载有编码蛋白质“游戏改变者”的纳米载体到特定细胞。这种开创性的方法在治疗无数恶性肿瘤、炎症性疾病和罕见的遗传性疾病方面可能有用。

以色列特拉维夫大学生命科学学院分子细胞生物学研究所，精密纳米医学实验室主任Dan Peer教授领导这项研究，由TAU的研究生Nuphar Veiga和实验室同事Meir Goldsmith、Yasmin Granot、Daniel Rosenblum、Niels Dammes、Ranit Kedmi及SurivasRamishetti共同完成。该研究发表在Nature Communications杂志上。

在过去的几年中，包裹信使RNA的脂质载体在改变许多致病蛋白质表达方面显示极其有效。但是将这些信息引导到特定的细胞仍然是一个重大的挑战。“在我们的新研究中，我们利用携带mRNA的载体——通过称为ASSET的生物平台携带一组遗传指令的纳米载体——来靶向免疫细胞中编码抗炎蛋白的遗传指令。”Peer教授说。“我们能够证明靶细胞中的特异性的抗炎蛋白缓解了结肠炎的症状和疾病严重程度。”

这项研究是革命性的。它为导入一种能够编码细胞中任何缺乏蛋白质的mRNA铺平了道路，并直接可应用于遗传、炎症和自身免疫性疾病，更不用说癌症，癌症只是某些基因过度表达。

这种名为ASSET(Anchored Secondary scFv Enabling Targeting)的技术使用生物学方法将纳米载体引导到特定细胞中以促进基因操作。

“本研究开辟了细胞特异性递送mRNA分子的新途径，并最终可能引入特异性抗炎(白细胞介素10)mRNA作为炎症性肠病的新治疗模式，”Veiga说。

“靶向mRNA从而导致蛋白质生产既有治疗作用又有研究应用，”她总结说。“展望未来，我们打算利用靶向mRNA递送来研究治疗炎症性疾病、癌症和罕见遗传病的新疗法。”

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原文检索：Cell specific delivery of modified mRNA expressing therapeutic proteins to leukocytes

（生物通：伍松）