3月王牌聚焦：绕不开的CRISPR管理问题和科研进展

　　CRISPR系统应用在今年3月又进入了一个新阶段……

　　

生物通报道：CRISPR系统应用在今年3月又进入了一个新阶段：国内出台了《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》，全面规范基因编辑，基因转移或基因调控的临床研究，同时技术研究也取得了新成果。

国家卫生健康委员会起草的《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》将生物医学新技术定义为：已完成临床前研究，拟作用于细胞、分子水平的，以对疾病作出判断或预防疾病、消除疾病、缓解病情、减轻痛苦、改善功能、延长生命、帮助恢复健康等为目的的医学专业手段和措施。

要求对生物医学新技术的临床研究按照风险等级进行两级管理，中低风险研究项目由省级卫生主管部门审批，高风险研究项目由省级卫生主管部门审核后国务院卫生主管部门审批；研究成果转化应用均由国务院卫生主管部门负责。

不过也有媒体表示这可能为该领域的研究人员带来一些负担，来自清华大学的干细胞基因编辑研究员Kehkooi Kee告诉美联社，自去年年底基因编辑婴儿的消息爆发以来，他要获批研究更加困难了，许多文书工作需要准备。具体信息见继CRISPR编辑婴儿事件后 新条例出台：基因编辑被列为高风险生物医学技术

之后，生命科学科学家在Nature上呼吁规范生殖系基因编辑管理，张锋等18位科学家提出暂停生殖系基因编辑的临床应用，具体见Nature新闻

研究技术方面，Keck研究所与加州大学伯克利分校的研究人员将CRISPR技术的强大功能与石墨烯的超灵敏度结合起来，创造了一种可在几分钟内检测出特定基因突变的新型手持设备。

这种装置被命名为CRISPR-Chip，可用于快速诊断遗传疾病或评估基因编辑技术的准确性。目前这一团队已经使用该装置识别了来自Duchenne肌营养不良症患者的DNA样本中的基因突变。无需扩增，CRISPR就能在几分钟内检测基因突变！

另外，德州西南大学的研究人员使用单切割基因编辑技术编辑小鼠和人类细胞，以纠正DMD常见突变。在测试这项技术的同时，科学家们发现，调整CRISPR基因编辑成分的剂量可以显著改善被编辑基因产生肌营养不良蛋白（dystrophin）的数量。进一步发现了根据被编辑DNA调整的最优组分比例。科学家找到了提高CRISPR效率的方法

加州大学旧金山分校的科学家们利用CRISPR-Cas9基因编辑系统创造了第一个对免疫系统功能性“隐身”的多能干细胞，这是生物工程的一项壮举，有助于帮助实验室研究防止干细胞移植排斥的出现。这些“通用”干细胞比为每位患者量身定制的干细胞更有效地完成个性化医疗，实现再生医学。CRISPR创造了第一个对免疫系统功能性“隐身”的多能干细胞

中国学者在本月也接连发表重要成果：遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组首次在体内利用全基因组测序技术全面分析和比较了三种单碱基编辑系统在基因组水平上的脱靶效应。这项研究表明现有BE3和HF1-BE3系统，而非ABE系统，可在植物体内造成难以预测的脱靶突变，因此，需要进一步优化提高其特异性。该工作创新性地利用相似遗传背景的克隆植物及全基因组重测序解决了以前大量异质细胞序列分析的复杂性。

还有中国农业科学院，美国加州大学圣地亚哥分校的研究人员使用RNA作为同源重组修复（HDR）的模板，并分别利用核酶自切割和具有RNA/DNA双重切割能力的CRISPR/Cpf1基因编辑系统，成功获得后代无转基因成分的抗ALS抑制剂类除草剂水稻植株。Nature Biotechnology首次使用RNA模板实现同源重组修复

这些成果都有助于通过基因编辑技术，精准改良农作物重要农艺性状，进而定向创制农作物新种质的育种进程。

（生物通）