解读2020年诺贝尔化学奖成果

　　2020年诺贝尔化学奖7日授予两名女科学家，以表彰她们在基因组编辑方法研究领域作出的贡献。这里的基因组编辑方法，指的正是当下热门的CRISPR/Cas9基因编辑技术。

　　

2020年诺贝尔化学奖7日授予两名女科学家，以表彰她们在基因组编辑方法研究领域作出的贡献。这里的基因组编辑方法，指的正是当下热门的CRISPR/Cas9基因编辑技术。

脱氧核糖核酸(DNA)是重要遗传物质，它呈螺旋互绕的双链结构，在DNA链条上含有遗传信息、具有某种功能的DNA片段就是基因。基因编辑技术可以断开DNA链条，对其进行改动，然后重新连接，就像人们写作时编辑文字那样。由于对DNA链条有剪断操作，因此该技术被形象地称为“基因剪刀”。

基因编辑技术早在20世纪90年代就已出现，但曾经非常耗时，甚至难以完成。利用CRISPR/Cas9基因编辑技术，可在几周时间内改变生命的密码——DNA。

CRISPR全名为“成簇的、规律间隔的短回文重复序列”，是细菌防御病毒侵入的一种机制。2012年法国科学家埃玛纽埃勒·沙尔庞捷和美国科学家珍妮弗·道德纳发表研究指出，她们开发出CRISPR/Cas9基因编辑技术。这项技术随后成为生物医学史上第一种可高效、精确、程序化修改细胞基因组包括人类基因组的工具。这种技术就是以核糖核酸(RNA)做向导，把Cas9酶带到相应的位置，然后用这种酶切割病毒DNA。

相比此前的技术，CRISPR/Cas9技术具有成本低、易上手、效率高等优势，使得对基因的修剪改造“普通化”，因此风靡整个生物学界。科学界普遍认为，这是21世纪以来生物技术方面最重要的突破。这一技术曾三度入围美国《科学》杂志年度十大突破，并且在2015年被该杂志评为年度头号突破。

就像在科学领域时常发生的“偶然”那样，“基因剪刀”的发现过程也出乎意料。沙尔庞捷在研究化脓性链球菌时，发现了一种未知分子——tracrRNA。她的研究显示，tracrRNA是细菌的古老免疫系统“CRISPR/Cas”的一部分，能够通过切割病毒的DNA来使病毒“缴械”，从而消除其危害。

沙尔庞捷2011年发表了上述研究成果。同年，她与道德纳开始合作研究。在一次具有划时代意义的实验中，她们对“基因剪刀”进行改造。在天然形式下，这种“剪刀”能够识别出病毒中的DNA。但是沙尔庞捷和道德纳发现能对“剪刀”施加控制，这样一来就能在任何预先设定的位置切割任何DNA分子。一旦DNA被切割，那么重写生命的密码就变得简单了。

此后，“基因剪刀”技术的利用次数呈爆炸性增长。在基础科研领域，随着这一技术的应用，涌现出很多重大成果。例如植物研究者开发出能够耐霉菌、害虫和干旱的作物；在医学领域，与该技术相关的癌症新疗法临床试验正在开展，治愈遗传性疾病有望成为现实。

总的来说，“基因剪刀”技术为生命科学研究开启了一个新时代，并从很多方面造福人类。诺贝尔化学奖评选委员会7日在新闻公报中说：“这个基因编辑工具拥有巨大能量，会影响到我们每个人。它不仅在基础科学领域引发了变革，还产生了很多创新性成果，并将带来具有独创性的新治疗方法。”