Nature子刊：彻底改变帕金森患者的治疗方法

　　近年来，帕金森病的未来治疗有了巨大的发展。现在，一项突破性的研究已经出现，为无副作用和持久的治疗效果提供了最强的结果。

　　

研究结果刚刚发表在《自然通讯》杂志上，标题为“Enhanced production of mesencephalic dopaminergic neurons from lineage-restricted human undifferentiated stem cells”。

在新的研究结果中，DANDRITE小组的负责人和副教授马克·德纳姆(Mark Denham)开发了一种方法，可以确保所谓的多巴胺细胞的纯度更高，而多巴胺细胞对帕金森病至关重要。

“干细胞通过转化为特定的神经细胞，为治疗帕金森病提供了很有希望的潜力。然而，这种转化的精度对目前的方法提出了重大挑战，导致纯度低，”Mark解释说。

获得高纯度是有效恢复患者运动的关键。

在Denham实验室，干细胞经过基因工程改造，以防止它们产生不正确类型的神经细胞。新改造的干细胞具有增强的能力，能够产生治疗帕金森病所需的特定神经细胞，即多巴胺能细胞。

此外，研究人员表明，基因工程干细胞导致动物模型的运动恢复。这一突破为治疗帕金森病患者提供了一种潜在的新治疗方法。

在大鼠身上进行的实验表明，培养干细胞的数量和纯度对治疗的次数和持续时间至关重要。

“使用我们的基因工程细胞，我们产生了更高纯度的多巴胺细胞，对于患者来说，这将减少恢复时间，降低复发和药物使用的风险。我的目标是帮助病人远离需要高纯度的药物。所以，我的下一步是将我的方法转移到临床试验中”。

Journal Reference:

1. Muyesier Maimaitili, Muwan Chen, Fabia Febbraro, Ekin Ucuncu, Rachel Kelly, Jonathan Christos Niclis, Josefine Rågård Christiansen, Noëmie Mermet-Joret, Dragos Niculescu, Johanne Lauritsen, Angelo Iannielli, Ida H. Klæstrup, Uffe Birk Jensen, Per Qvist, Sadegh Nabavi, Vania Broccoli, Anders Nykjær, Marina Romero-Ramos, Mark Denham. Enhanced production of mesencephalic dopaminergic neurons from lineage-restricted human undifferentiated stem cells. Nature Communications, 2023; 14 (1) DOI: 10.1038/s41467-023-43471-0