张锋的交付平台由Aera Therapeutics推出

　　总部位于波士顿的Aera Therapeutics是一家生物技术公司，今天推出了利用其专有的蛋白质纳米颗粒(PNP)传递平台来改进遗传药物。Aera的平台基于CRISPR先驱张锋博士实验室的研究，基于内源性人类蛋白质。它的开发是为了解决当今递送技术的局限性，并扩大基因药物的使用范围。

　　

张锋博士，Broad研究所成员，HHMI研究员，一直保持在生物研究中最热门话题的中。CRISPR基因编辑的先驱是创造这一领域的研究中心。现在，他把目光投向了一个新的目标——交付。基因有效载荷进入细胞是基因治疗和基因组药物的一个巨大障碍。这是一个障碍，一旦被清除，可能会改变这一领域的进程。

2021年8月，张教授的团队在《科学》杂志上发表了一篇论文，题为“哺乳动物逆转录病毒样蛋白PEG10包装自己的mRNA，可以为mRNA的传递进行伪分型。”在这篇文章中，他们描述了在人类基因组中发现的逆转录病毒样蛋白质是如何形成携带核酸的病毒样衣壳的。他们通过设计LTR逆转录转座子同源物(PEG10)来包装、分泌和递送特定的rna，描述了细胞递送选择性内源性封装(或SEND)的发展。论文摘要的最后一行指出，“这些结果表明，SEND是一个模块化平台，适合开发为一种有效的治疗传递方式。”

基于这一发现的平台，现在被称为蛋白质纳米颗粒(PNP)，是一家新公司aera therapeutics的支柱，该公司于今天成立，获得了1.93亿美元的资金。

PNPs是具有逆转录转座子起源的人类蛋白质。根据Aera Therapeutics公司首席执行官Akin Akinc博士的说法，我们大约8%的基因组来自移动转座元件。此外，他解释说，我们基因组中的80种蛋白质来自移动遗传元件。有些还能执行其他功能，例如，形成衣壳状结构，可以在细胞间转移物质。先前的研究结果表明，PNP的自然倾向是可以利用的。此外，它们可以被设计成具有改变的取向和靶向特定组织。

Aera的策略是利用这些蛋白质和结构来运输基因药物的货物:例如RNAi、反义RNA、mRNA或基因编辑有效载荷。到目前为止，蛋白质和核酸已经被包装。该公司的第一个目标是将ASOs和siRNA等较小的核酸从细胞转移到细胞。

Akinc说，对PNPs的了解“相当有限”。它们在人体中的作用尤其不透明。相关文献只追溯到2018年。它们在文献中被称为病毒样粒子(VLPs)，但Aera认为PNP是一个更准确的技术名称。

他们说，Aera Therapeutics今天宣布成立，“希望利用其专有的交付平台来释放基因药物的潜力。”Akinc没有具体说明任何疾病目标，但强调了对影响中枢神经系统的疾病的未满足需求。

Aera并不局限于送货。他们认为自己“包罗万象”。

他说:“这并不意味着我们要完全靠自己。“未来可能会有合作。”

Aera的技术还包括一个获得许可的治疗酶平台，该平台基于发现的新型、紧凑和可编程的基因编辑酶。这些酶的紧凑尺寸可能有助于克服当前基因编辑系统的包装和传递挑战。

“每个人都在努力交付，”Akinc说。但该公司认为，它是唯一一家研究这些蛋白质以提供基因药物的公司。

Aera在波士顿的海港区拥有50名员工。在肯德尔广场的Alnylam制药公司工作了19年多之后，Akinc说他很高兴能在河的另一边找到自己。

罗马人用Aerarium这个词来表示国库。为什么张锋的新公司的名字就是这个?Akinc指出，这是因为该公司是围绕着发现包裹着基因货物的人类蛋白质而成立的。他补充说，这些蛋白质是“我们基因组中的宝藏”。