革命性的新型骨癌药物可以挽救儿童的生命

　　研究人员已经开发出一种新药，可以对抗所有主要类型的原发性骨癌。一项新的研究表明，一种名为“CADD522”的药物是如何在植入人类骨癌的小鼠体内阻断与推动癌症扩散有关的基因的。首席研究员达雷尔·格林博士在他最好的朋友十几岁时死于儿童骨癌后受到启发，开始研究儿童骨癌。该团队表示，这是45年来该领域最重要的药物发现。

　　

   

   

图片:东英吉利大学诺维奇医学院的首席研究员达雷尔·格林博士

资料来源:东安格利亚大学

东安格利亚大学的研究人员开发了一种新药，可以对抗所有主要类型的原发性骨癌。

从骨骼开始的癌症，而不是扩散到骨骼的癌症，主要影响儿童。目前的治疗是艰苦的，过时的化疗鸡尾酒和截肢。尽管如此，五年存活率仅为42%，这主要是因为骨癌扩散到肺部的速度非常快。

但今天发表的一项新研究显示，一种名为“CADD522”的新药如何在植入人骨癌的小鼠体内阻断与推动癌症扩散有关的基因。

这种突破性药物使患者的存活率提高了50%，无需手术或化疗。与化疗不同的是，它不会引起脱发、疲劳和疾病等毒副作用。

来自东英吉利大学诺维奇医学院的首席研究员达雷尔·格林博士在他最好的朋友十几岁时死于儿童骨癌后受到启发，开始研究儿童骨癌。

现在，该团队已经取得了45年来该领域最重要的药物发现。

格林博士说:“原发性骨癌是一种始于骨骼的癌症。它是第三大常见的儿童实体癌症，仅次于脑癌和肾癌，全球每年约有5.2万例新发病例。

“它可以迅速扩散到身体的其他部位，这是这种癌症最成问题的方面。一旦癌细胞扩散，就很难进行治疗

“高中时，我最好的朋友本·莫利得了原发性骨癌。他的病情激励我自己去做一些事情，因为在我的研究期间，我意识到这种癌症在研究和治疗进展方面几乎落后于其他癌症。所以我学习，读完大学，获得博士学位，最终在原发性骨癌领域工作。

“我想了解癌症扩散的潜在生物学原理，这样我们就可以在临床层面进行干预，开发新的治疗方法，这样病人就不必经历我朋友本所经历的事情。

“最终，我们希望挽救生命，减少手术造成的残疾。现在我们已经开发出一种新药，有望实现这一目标。”

研究小组从伯明翰皇家骨科医院的19名患者身上收集了骨骼和肿瘤样本。然而，这个小数字足以检测出癌症的一些明显变化。

该团队使用下一代测序技术来识别在骨癌发展过程中不同的被称为小rna的遗传调控类型。

他们还表明，一种名为RUNX2的基因在原发性骨癌中被激活，这种基因与推动癌症的扩散有关。

他们继续研发一种名为CADD522的新药，这是一种可以阻止RUNX2蛋白发挥作用的小分子，并在小鼠身上进行了测试。

“在临床前试验中，单独使用新的CADD522药物，无需化疗或手术，无转移生存率提高了50%。我乐观地认为，结合手术等其他治疗方法，这一存活率将进一步提高。重要的是，因为正常细胞通常不需要RUNX2基因，所以这种药物不会引起化疗那样的副作用。

“这一突破非常重要，因为骨癌治疗方法已经超过45年没有改变了。

“我们开发的新药对所有主要的骨癌亚型都有效，到目前为止，我们的实验表明，它对身体的其他部位没有毒性。这意味着，相比于今天患者接受的折磨人的化疗和改变生活的截肢手术，这对患有骨癌的儿童来说将是一种更友好的治疗方法。

“我们希望它能拯救很多生命，”他补充说。

该药物目前正在进行正式的毒理学评估，然后该团队将收集所有数据，并向MHRA申请批准开始人体临床试验。

这项研究是由东英吉利大学与谢菲尔德大学、纽卡斯尔大学、伯明翰皇家骨科医院以及诺福克和诺维奇大学医院合作开展的。

文章标题

YBX1-interacting small RNAs and RUNX2 can be blocked in primary bone cancer using CADD522