可显著减轻亨廷顿舞蹈病患者舞蹈病症状的药物

　　根据UTHealth休斯顿研究人员最近领导的一项国际研究，与安慰剂相比，药valbenazine在统计上可以改善舞蹈病，这是一种通常与亨廷顿舞蹈病相关的运动障碍。

　　

根据UTHealth休斯顿研究员Erin Furr stiming博士最近领导的一项国际研究，与安慰剂相比，药物valbenazine在统计学上改善舞蹈病，这是一种通常与亨廷顿舞蹈病相关的运动障碍。Erin Furr stiming博士是KINECT-HD亨廷顿舞蹈病研究组的首席研究员。

这项研究结果发表在《The Lancet Neurology》杂志上，一年前，休斯顿UTHealth麦戈文医学院的神经病学教授兼纪念赫尔曼主席Furr Stimming在西雅图举行的美国神经病学学会2022年年会上发表了一份研究结果的早期摘要。

“积极的研究结果提醒我们有希望的理由，”Furr Stimming说。“与亨廷顿舞蹈病相关的舞蹈病会对生活质量和功能独立性产生负面影响;因此，研究其他药物来解决这一标志性的运动症状是势在必行的。”

这项III期随机、双盲、安慰剂对照的kinact - hd研究招募了128名参与者，旨在评估valbenazine作为每日一次治疗减少亨廷顿舞蹈病相关舞蹈病的疗效，以及评估该药的安全性和耐受性。valbenazine是一种选择性囊泡单胺转运蛋白2 (VMAT 2)抑制剂，尚未获得美国食品和药物管理局的批准。舞蹈病是一种不自主的、不规则的运动，是亨廷顿舞蹈病的主要运动特征。

与安慰剂相比，丙苯那嗪在亨廷顿舞蹈病患者的舞蹈病症状和总体舞蹈病严重程度的改善方面显示出统计学上显著的减少。改善早在研究的第二周就可以看到，因为参与者完成了最低的研究剂量(40mg)，与安慰剂相比，在随后的所有访问中都有更大的改善，因为剂量是间隔调整的。在为期12周的试验结束时，接受valbenazine治疗的参与者中有82%服用了80毫克。

值得注意的是，KINECT-HD标志着亨廷顿病健康指数(HD-HI)首次在III期试验中实施。HD-HI是一种患者报告的结果测量，旨在评估治疗干预对亨廷顿病功能的临床有意义的变化。与接受安慰剂的患者相比，接受valbenazine的患者报告了活动能力和手/手臂功能的改善，以及异常运动造成的负担的减轻。

“我们非常感谢参与者和护理伙伴对这项研究的贡献，”Furr Stimming说。

2022年12月，生物制药公司Neurocrine Biosciences向FDA提交了valbenazine的补充新药申请，用于治疗亨廷顿舞蹈病相关的舞蹈病。该组织预计将在2023年8月20日之前对提交的材料做出回应。这项研究的结果也包括在文件中。

亨廷顿舞蹈病是一种罕见的遗传性疾病，通常始于人的三四十岁，导致大脑中的神经细胞随着时间的推移而分解。美国约有4万人患有这种致命疾病，另有20万人有遗传这种疾病的风险。没有治愈的方法，但药物和物理、语言和职业治疗可以帮助控制症状。

由休斯顿德克萨斯大学健康科学中心提供