首次成功利用基因疗法在老年小鼠模型中恢复了听力

　　到2050年，预计十分之一的人将患有某种形式的听力损失。在全世界数以亿计的听力损失病例中，遗传性听力损失往往是最难治疗的。虽然助听器和人工耳蜗提供有限的缓解，但没有可用的治疗方法可以逆转或预防这组遗传疾病，这促使科学家们评估基因疗法的替代解决方案。

　　

到2050年，预计十分之一的人将患有某种形式的听力损失。在全世界数以亿计的听力损失病例中，遗传性听力损失往往是最难治疗的。虽然助听器和人工耳蜗提供有限的缓解，但没有可用的治疗方法可以逆转或预防这组遗传疾病，这促使科学家们评估基因疗法的替代解决方案。

腺相关病毒(AAV)载体是这些治疗中最有前途的工具之一，近年来已经激起了听力损失社区的兴趣。尽管已经挽救了有遗传缺陷的新生动物的听力，但载体尚未在完全成熟或年老的动物模型中证明这种能力。由于人类出生时耳朵发育完全，因此在对遗传性听力损失患者进行干预试验之前，有必要进行概念验证。

来自麻省总医院布里格姆分校的Mass Eye and Ear的一组研究人员最近首次成功证明了AAV载体在老年动物模型中的有效性，他们开发了一种成熟的小鼠模型，该模型具有相当于人类TMPRSS3基因缺陷的突变，这种突变通常会导致进行性听力丧失。据《分子疗法》报道，研究人员观察到，向老年小鼠注射携带健康人类TMPRSS3基因的AAV后，小鼠的听力得到了强有力的恢复。

“我们的研究结果表明，病毒介导的基因疗法，无论是单独使用还是与人工耳蜗联合使用，都有可能治疗遗传性听力损失，”通讯作者Zheng Yi Chen博士说。他是Mass Eye and Ear伊顿-皮博迪实验室的研究员。“这也是第一个挽救衰老小鼠听力的研究，这表明用DFNB8治疗老年DFNB8患者是可行的。”这项研究还确立了其他基因疗法在老年人群中的可行性。”

文章标题

Rescue of auditory function by a single administration of AAV-TMPRSS3 gene therapy in aged mice of human recessive deafness DFNB8