Science：第一次在骨髓中对造血干细胞进行基因工程改造

　　一项研究显示了更多患者接受基因治疗的新步骤

　　

密歇根医学院、费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的专家正在研究通过基因疗法治疗镰状细胞性贫血等血液疾病的新方法。

要想治疗血液疾病，患者必须接受大剂量化疗和骨髓移植。这需要受体和供体的免疫系统匹配，但约30%的患者没有匹配。即使他们这样做了供体免疫系统也会攻击病人，移植物抗宿主病。

基因疗法可以纠正患者自身细胞中的突变，但仍然需要化疗和移植患者自身已纠正的细胞。这项新的研究表明，血液干细胞可以通过一次治疗在骨髓中进行基因工程改造。

共同第一作者Michael triiebwasser博士说:“这是第一次可以在骨髓中对造血干细胞进行基因工程改造，这些造血干细胞在我们体内一直创造血液和免疫系统。”

“这项技术可用于纠正引起疾病的突变，例如导致全球约750万人患有镰状细胞性贫血的单一突变，还可用于通过信使RNA (mRNA)控制干细胞。为了做到这一点，我们使用了一种类似于辉瑞COVID mRNA疫苗的纳米颗粒，但它被设计成专门寻找这些干细胞。”

患者接受基因治疗的风险指出了改进治疗的必要性。此外，无需在体外进行干细胞采集和治疗，可以减少患者的费用，并改善许多患者获得关键基因疗法的机会。

最近批准的用于治疗另一种血液疾病-地中海贫血的基因疗法耗资280万美元。

“与目前的方法相比，这种方法高度灵活，并且在治疗血液外的干细胞时降低了毒性。这将有望导致干细胞校正方法的改进。

“最终目标是在干细胞留在体内时，进行同样的基因校正。这将为资源有限的国家打开治愈疾病的大门，因为这些国家没有骨髓移植的基础设施，而且费用高昂。”

这项研究得到了美国国立卫生研究院(NIH拨款5T32HL007150和5T32HL007622)、宾夕法尼亚大学Thomas B. and Jeannette E. Laws McCabe基金的支持。

原文标题：

“In vivo hematopoietic stem cell modification by mRNA delivery,” Science.