“坏胆固醇Lp(a)”迎来第一个可用药

【字体: 时间:2023年09月01日 来源:JAMA

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  一项新的研究详细介绍了第一种用于治疗一种称为Lipoprotein(a),的高胆固醇的口服药物。Lp(a)是所谓的“坏”胆固醇低密度脂蛋白(LDL)的一种潜在更危险的版本,因为它更粘稠,可能更容易导致动脉阻塞和血栓。据估计,全世界高达20%的人有高水平的Lp(a),这与一个人经历心脏病发作、中风或其他严重心脏事件的风险有关。重要的是,Lp(a)甚至可以出现在年轻人和其他没有其他已知心血管风险的健康人群中,并且通常在心脏事件发生之前未被发现。

  

Lipoprotein(a),被称为Lp(a),影响着全球五分之一的人,目前市场上没有批准的治疗方法。

该试验表明Muvalaplin是第一种针对Lp(a)开发的口服药物,有效降低了高达65%的水平。它的工作原理是破坏Lp(a)在体内形成的能力。

Stephen Nicholls教授是莫纳什大学维多利亚心脏研究所和莫纳什健康维多利亚心脏医院的心脏病专家和主任,他领导了这项具有里程碑意义的研究和试验,今天在阿姆斯特丹举行的欧洲心脏病学会大会上发表,并发表在《JAMA》上。

Lp(a)与低密度脂蛋白胆固醇相似,有时被称为“坏胆固醇”,但它更具粘性,会增加动脉阻塞和血栓的风险。普通的降低LDL的药物如他汀类药物对Lp(a)没有相同的降低效果。Lp(a)主要是遗传的,很难通过饮食、锻炼和其他生活方式的改变来控制。尽管Lp(a)早在近60年前就被发现,但目前仍没有任何可广泛获得的治疗方法来降低其水平并降低心血管风险。

Nicholls教授说,过去十年来,全球研究行业一直致力于寻找一种有针对性的解决方案来治疗Lp(a)升高,但迄今为止的进展一直是难以实施注射疗法,这种疗法尚未上市。

Nicholls教授说:“当谈到治疗Lp(a)时,我们的临床医生目前还没有有效的工具。Lp(a)是心血管疾病的已知危险因素。”

“这种药物在很多方面都改变了游戏规则。我们不仅有降低一种难以捉摸的胆固醇的选择,而且能够以口服片剂的形式提供它,这意味着患者将更容易获得它。”

“Lp(a)本质上是一种无声的杀手,没有可用的治疗方法,这种药物改变了这一点。”

该试验是与克利夫兰诊所和礼来合作进行的,该药物现在将继续进入更大的临床试验阶段。它也有可能用于治疗其他血管和瓣膜疾病


Stephen J. Nicholls, Steven E. Nissen, Cynthia Fleming, Shweta Urva, Jeffrey Suico, Paul H. Berg, Helle Linnebjerg, Giacomo Ruotolo, P. Kellie Turner, Laura F. Michael. Muvalaplin, an Oral Small Molecule Inhibitor of Lipoprotein(a) Formation. JAMA, 2023

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