首例基因工程猪肾移植到活体患者体内

　　eGenesis是一家致力于开发与人类兼容的工程器官以解决全球器官短缺问题的生物技术公司，今天宣布首次将基因工程猪肾移植到活体人类受体中。用于该过程的eGenesis供体肾脏携带三种类型的基因组编辑。移植手术是在马萨诸塞州总医院(MGH)进行的，患有终末期肾病的患者目前状况良好。

　　

为解决全球器官短缺问题，生物技术公司eGenesis正在开发与人类兼容的工程器官。近日，该公司宣布首次将基因工程猪肾移植到活体人体中。

移植手术由麻省总医院(MGH)由Tatsuo Kawai, MD, PhD和Nahel Elias, MD领导的外科团队进行。患者患有终末期肾脏疾病，在失去血管通道后缺乏其他治疗选择来支持继续使用透析。手术后，患者状况良好，在MGH康复良好。

用于该手术的eGenesis供体肾脏(EGEN-2784)是该公司用于肾脏移植的主要候选肾脏，它携带三类基因组编辑:(1)敲除涉及超急性排斥反应的糖抗原合成的三个基因，(2)插入七个涉及调节排斥反应途径的人类转基因基因。炎症、先天免疫、凝血和补体，以及(3)猪基因组内源性逆转录病毒的失活。如果没有基因改造，猪肾会立即被人类受体排斥。

“这一成功的手术预示着医学的一个新时代，我们有可能消除器官供应作为移植的障碍，并实现我们的愿景，即没有病人在等待器官时死亡，”eGenesis首席执行官Michael Curtis。“我们对这位病人的勇气和慷慨充满敬意，他是一位真正的先驱，使科学和移植医学取得了这一重大突破。我们产生的大量临床前证据表明，EGEN-2784的长期受体生存使我们有信心在临床环境中评估我们的产品。鉴于他们在临床护理和研究方面的卓越成就以及他们对我们技术的长期经验，我们很高兴与MGH团队合作开展这一具有历史意义的手术。”

使用的免疫抑制方案包括批准的药物以及一种新的研究性单克隆抗体tegopruart，靶向共刺激CD40L途径。tegopruart由Eledon制药公司提供，目前正在两项肾脏移植临床试验中进行评估。

美国有超过80万人，全球有数百万人患有终末期肾病或肾衰竭，这是一种危及生命的疾病，移植被认为是改善生活质量和预后的黄金标准治疗选择。然而，对器官的需求远远超过供应，每年有超过9万人在等待肾脏移植，大约有2.5万例肾脏移植手术。由eGenesis公司开发的人类兼容供体器官提供了一个潜在可行的替代方案，以结束等待名单上的死亡率，并缓解可移植器官的短缺。

现代基因组编辑工具和新一代测序技术的进步加速了跨物种移植领域几十年的进展，使eGenesis能够将基因工程器官推向临床。