治疗1型糖尿病的潜在手段——工程细胞外囊泡

　　我们每个人体内都有一群细胞，它们的首要任务是抵御外部病原体和内部威胁，比如癌细胞的增殖。

　　

我们每个人体内都有一群细胞，它们的首要任务是抵御外部病原体和内部威胁，比如癌细胞的增殖。然而，免疫细胞有时会错误地攻击身体，导致1型糖尿病等自身免疫性疾病。

德克萨斯A&M大学的研究人员最近从美国国立卫生研究院获得了一笔RO1拨款，用于开发一种递送通常由特化干细胞产生的免疫抑制蛋白的策略。这种方法可能有助于减少免疫系统对胰腺中产生胰岛素的β细胞的攻击，并为1型糖尿病的新治疗打开大门。

“我们很高兴NIH将支持我们在这一领域的研究，这不仅对1型糖尿病有影响，而且对其他自身免疫性疾病也有影响，”生物医学工程系副教授、赠款获得者Roland Kaunas博士说。

根据美国国家糖尿病统计报告，美国每10000名青少年中就有35人患有糖尿病，其中304000人患有1型糖尿病。目前，唯一被批准的治疗方法是终身胰岛素治疗。然而，正在进行的研究正在探索治疗这种疾病和其他自身免疫性疾病的新疗法和方法。例如，基于细胞的疗法是一个积极研究的领域，其中免疫细胞或干细胞经过基因改造以产生免疫抑制产物。然而，这些干预措施存在挑战，例如毒性和移植基因编辑细胞的困难。

“间充质干细胞作为一种治疗方法是有价值的，因为它们可以抑制免疫反应，但到目前为止，它们还没有得到FDA的批准，”Kaunas说。“这是开发无细胞干细胞疗法的强大动力，这可能意味着获得FDA批准的障碍较低。”

TAMU的研究人员因此专注于提供由干细胞而不是细胞本身产生的治疗产品的技术。因此，例如，间充质干细胞(MSCs)，像身体中的任何其他细胞一样，产生微小的、纳米级的载货包，称为细胞外囊泡，其中包含RNA、DNA和其他蛋白质。细胞外囊泡中的一些蛋白质包括细胞因子和趋化因子，它们可以降低免疫活性。Ryang Hwa Lee博士是该基金的首席研究员，也是德克萨斯农工大学医学院的副教授，他之前在临床前模型中展示了MSCs和MSCs产生的细胞外囊泡的治疗潜力。

现在，Lee和Kaunas正在研究是否可以设计细胞外囊泡来传递额外的免疫抑制蛋白，以更有效地防止免疫系统破坏产生胰岛素的β细胞。然后，他们计划证明工程细胞外囊泡是否可以预防甚至逆转1型糖尿病的发病。最后，该团队将检查工程EVs和现有免疫疗法在抑制免疫系统方面的协同作用。

Ryang Hwa Lee博士是这项资助的首席研究员，也是德州农工大学医学院的副教授说：“我们希望我们的研究将导致一个额外的治疗途径，可以提高现有的1型糖尿病免疫治疗的有效性和安全性。尽管我们的研究还处于临床前阶段，但它的成功将促进基于细胞外囊泡的治疗1型糖尿病和其他自身免疫性疾病的强大和即用型治疗方法的发展。”