脂质体铁剂对儿童慢性肾病贫血疗效显著：一项显示口服替代疗法优越性的随机临床试验

　　本研究针对慢性肾病(CKD)儿童贫血治疗中静脉补铁存在严重不良反应、成本高昂且依从性差的问题，开展了口服脂质体铁与静脉右旋糖酐铁的随机对照试验。结果显示，口服脂质体铁(30 mg/天)治疗3个月后在提升血红蛋白(Hb)、红细胞计数(RBCs)、铁蛋白(Ferritin)等关键指标方面表现出显著疗效(p<0.05)，且无不良反应报告，证明其可作为传统静脉铁剂的安全有效替代方案，显著提高患儿治疗依从性。

　　

在儿童慢性肾病(CKD)的治疗管理中，贫血是一个常见且严重影响生活质量的并发症。由于肾脏功能受损，促红细胞生成素(EPO)生成减少以及铁代谢紊乱，导致血红蛋白合成不足，引发缺氧、注意力不集中等一系列问题。传统上，静脉注射铁剂如右旋糖酐铁一直是治疗CKD相关贫血的主要手段，尤其对于需要定期透析的患儿。然而，这种治疗方式不仅成本高昂，还可能引发过敏反应、低血压、感染风险增加以及血栓形成等严重不良反应，使得患儿的治疗依从性和安全性面临重大挑战。

近年来，口服铁剂因其便利性和安全性备受关注，但普通口服铁剂容易引起胃肠道不适，如恶心、呕吐、腹痛等，且在高铁调素(Hepcidin)水平的炎症状态下吸收效率低下。脂质体铁作为一种创新制剂，通过微囊化技术将焦磷酸铁包裹在磷脂双分子层中，避免了铁与消化道的直接接触，从而提高了吸收率并减少了副作用。尽管已有研究提示其潜力，但脂质体铁在CKD儿科贫血治疗中的效果是否可媲美甚至超越静脉铁剂，仍缺乏高质量临床证据。为此，研究人员开展了这项随机对照试验，旨在比较口服脂质体铁与静脉右旋糖酐铁在改善CKD患儿贫血方面的疗效与安全性。

本研究采用随机、平行组设计，在Menoufia大学医院儿科肾病科和血液透析单元招募了60名18岁以下、CKD分期为3-5期的贫血患儿。患者被随机分为两组：一组接受口服脂质体铁（30 mg/天，持续3个月），另一组接受静脉右旋糖酐铁（50 mg/次，每周3次，持续3个月）。治疗前后检测了血液学参数（如血红蛋白Hb、红细胞RBCs、血小板PLTs、红细胞比容HCT、平均红细胞体积MCV、红细胞分布宽度RDW-CV）和生物标志物（包括铁蛋白Ferritin、铁调素Hepcidin、血清铁、总铁结合力TIBC、转铁蛋白Transferrin及肌酐Cr）。使用全自动血液分析仪、比色法和ELISA进行样本分析，统计处理采用SPSS软件，包括t检验和Mann-Whitney检验等。

demographic数据结果

两组患儿在年龄、性别、BMI及CKD分期等基线特征上无显著差异，所有患者均接受抗高血压药、维生素D、钙补充剂和铁剂（研究期间停用其他铁补充形式），确保了队列可比性。

两组治疗后参数比较

治疗3个月后，两组在Hb、RBCs、MCV、PLTs、RDW-CV、Cr、Hepcidin、Ferritin、Iron和Transferrin水平上均无统计学显著差异，但脂质体铁组在HCT和TIBC上表现更好（p<0.05），表明口服与静脉铁剂在多数指标上效果相当，而脂质体铁在改善血细胞比容和铁结合能力方面更具优势。

组内治疗前后比较

脂质体铁组治疗后显示出显著改善：Hb（p=0.001）、RBCs（p=0.001）、HCT（p=0.003）、MCV（p=0.006）、RDW-CV（p=0.000）、Hepcidin（p=0.001）、Ferritin（p=0.002）、Iron（p=0.001）、TIBC（p=0.001）和Transferrin（p=0.001）。相比之下，静脉铁剂组仅MCV（p=0.032）、RDW-CV（p=0.002）、Iron（p=0.014）和TIBC（p=0.002）有显著变化，且在Hb、RBCs和HCT上改善不显著。此外，静脉铁剂显著增加血小板计数（p=0.003），提示潜在血栓风险，而脂质体铁无此效应且无任何副作用报告。

机制与安全性分析

脂质体铁通过独特递送机制（肠道直接吸收、巨噬细胞内吞和肝细胞释放）克服了传统口服铁的吸收障碍，尤其在高Hepcidin炎症环境下仍能有效提升铁生物利用度。同时，其降低Hepcidin和Ferritin水平的效果反映了炎症和氧化应激的减轻，从而改善铁代谢 homeostasis（稳态）。财务方面，脂质体铁月费用低于静脉铁剂（1瓶 vs 12安瓿/月），更具经济性。

本研究证实，口服脂质体铁（30 mg/天）在治疗CKD儿科贫血方面不仅与静脉右旋糖酐铁疗效相当，且在提升血红蛋白、红细胞参数和铁代谢指标上表现更优，同时避免了静脉给药的不良反应（如过敏、感染和血栓风险）。其机制涉及增强铁吸收、降低铁调素介导的炎症反应，以及改善铁再利用效率。这一发现为CKD贫血管理提供了一种安全、有效、成本更低且更易依从的口服治疗方案，尤其适用于资源有限或静脉 access不便的临床 settings。未来需开展更长周期、更大样本研究以进一步验证其长期效益与安全性。论文发表于《Pediatric Research》，为儿科铁剂治疗实践提供了重要循证依据。