延长半衰期因子三级预防：降低中低收入国家血友病致残率的新模型

　　本研究针对中低收入国家血友病患者面临的确诊延迟、关节预后差及预防治疗可及性低等问题，来自未知机构的研究人员通过分析延长半衰期因子（EHL）预防治疗对伴严重关节病变的血友病A/B型患者疗效，发现EHL prophylaxis可显著降低年化出血率(ABR)，逆转靶关节损伤，术后康复期实现零出血，为改善发展中国家血友病残疾结局提供有效策略。

　　

在发展中国家，使用延长半衰期因子（extended half-life factor, EHL）产品的血友病患者治疗与结局的真实世界数据仍然匮乏，这主要归因于延迟诊断、关节预后不良、发病率升高以及预防治疗和新产品的可及性有限。

本研究旨在分析伴晚期关节病的严重血友病A（hemophilia A）和B型（hemophilia B）患者对延长半衰期因子（EHL）预防治疗的应答情况。研究人员纳入了在本中心接受EHL因子浓缩物进行预防治疗的严重血友病A和B型患者，收集的数据包括预防治疗前的出血频率、关节受累情况、年化出血率（annualized bleed rate, ABR）、医院就诊次数以及血友病关节健康评分（Hemophilia Joint Health Score, HJHS），同时记录了预防治疗期间的突破性出血事件。

结果显示：共31例患者启动EHL预防治疗并接受为期4至91周的随访。所有患者均观察到出血率下降，靶关节出现显著逆转。此外，在关节手术后康复期以及腰大肌出血相关压迫性神经病变期间，患者均保持零出血状态。

结论表明：EHL预防治疗即使对基线存在严重关节病变的靶关节患者而言，仍是一种有效策略，可显著降低这些患者的残疾程度。