综述：婴儿急性淋巴细胞白血病——全球临床研究的进展

《British Journal of Haematology》：Infant acute lymphoblastic leukaemia—Progress from worldwide clinical efforts

　　婴儿急性淋巴细胞白血病（ALL）中KMT2A重排提示预后极差，传统化疗联合方案效果有限。新型免疫疗法（如blinatumomab）及靶向药物（venetoclax、menin抑制剂）在临床试验中展现突破性进展，但机制解析与转化应用仍存挑战。

　　

摘要

婴儿急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种罕见且侵袭性强的白血病类型，尤其是当涉及KMT2A基因重排时。历史上的治疗策略包括强化传统的ALL化疗方案，并结合急性髓系白血病的治疗方法。然而，与儿童ALL治疗的进步相比，其治疗效果一直较差。新型免疫疗法的出现彻底改变了治疗策略，目前blinatumomab已被纳入针对KMT2A基因重排ALL婴儿的临床试验中，显示出显著的疗效提升潜力。此外，对KMT2A基因重排ALL独特生物学机制的深入理解促进了靶向疗法的研发，例如venetoclax和menin抑制剂，这些疗法正处于临床评估阶段。这些进展为改善治疗效果带来了新的希望。本文综述了在理解和治疗KMT2A基因重排ALL方面取得的重大进展，为未来的治疗成功带来了乐观前景。同时，我们也指出了使用免疫疗法可能面临的挑战。

利益冲突声明

所有作者声明没有已知的财务利益冲突或可能影响本文研究结果的个人关系。