《Blood》：PROs versus clinician-reported adverse events in a large clinical trial: findings from the Phase 3 POLARIX study
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该研究通过POLARIX III期临床试验对比分析，发现Polatuzumab vedotin联合CHOP方案在治疗未 构建DLBCL患者中显示出更优的PFS和相似安全性。基于患者报告结局（PRO）评估，患者对全球健康状态、疲劳、角色/情绪/社交功能等指标改善反馈显著高于临床不良事件报告，揭示PRO在捕捉真实治疗体验中的独特价值，为评估新型淋巴瘤治疗方案提供多维视角。
卡莉·汤普森（Carrie Thompson）|马雷克·特涅尼（Marek Trněny）|弗兰克·莫尔施豪泽（Franck Morschhauser）|吉勒斯·萨勒斯（Gilles Salles）|帕特里克·M·里根（Patrick M. Reagan）|马克·赫茨伯格（Mark Hertzberg）|张慧莱（Huilai Zhang）|凯瑟琳·蒂布蒙特（Catherine Thieblemont）|胡贝（Bei Hu）|古斯塔沃·丰塞卡（Gustavo Fonseca）|金元硕（Won Seog Kim）|毛里齐奥·马泰利（Maurizio Martelli）|阿米特库马尔·梅塔（Amitkumar Mehta）|阿夫里塔·辛格（Avrita Singh）|马克·严（Mark Yan）|平田杰米（Jamie Hirata）|马修·苏吉多诺（Matthew Sugidono）|卡尔文·李（Calvin Lee）|杰夫·P·沙曼（Jeff P. Sharman）|尼哈·梅塔-沙（Neha Mehta-Shah）|乔纳森·W·弗里德伯格（Jonathan W. Friedberg）
明尼苏达州罗切斯特市梅奥诊所医学院（Mayo Clinic College of Medicine, Rochester, MN）
摘要（248/250字）
弥漫大B细胞淋巴瘤（Diffuse Large B-cell Lymphoma，DLBCL）在血液病学领域是一个具有挑战性的疾病，因其症状多样，且疾病本身与治疗对患者健康相关生活质量（Health-Related Quality of Life，HRQoL）的影响之间存在复杂相互作用。三期POLARIX研究（
clinicaltrials.gov；NCT03274492）表明，对于未经治疗的DLBCL患者，波拉珠单抗 Vedotin 联合利妥昔单抗、环磷酰胺、多柔比星和泼尼松（Pola-R-CHP）方案相较于利妥昔单抗、环磷酰胺、多柔比星和长春新碱以及泼尼松（R-CHOP）方案，在无进展生存期（Progression-Free Survival，PFS）方面表现更优，且安全性相似。本研究通过患者报告的结果（Patient-Reported Outcomes，PRO）工具来全面评估患者的体验。研究分析了HRQoL、淋巴瘤症状及胃肠道（GI）症状从基线到治疗结束的变化情况，并比较了PRO工具与临床报告的不良事件（Adverse Events，AEs）在症状发生率和严重程度上的差异。PRO评估患者的基线特征（N = 874）具有可比性。对比PRO结果和临床报告的AEs发现两者存在显著差异：患者报告的症状发生率通常高于临床医生的评估结果，这凸显了使用以患者为中心的工具来准确捕捉患者体验的必要性。两种治疗方案均能快速且持续地改善HRQoL和淋巴瘤症状，尤其在整体健康状况、淋巴瘤症状、疲劳感、角色功能、情绪状态和社会功能方面改善最为显著。胃肠道症状（腹泻、便秘、恶心和呕吐）在两组治疗组间无明显差异，并在治疗后恢复到基线水平。这些HRQoL数据强调了PRO工具作为临床报告AEs的补充手段，在评估新疗法（包括Pola-R-CHP）的有效性和耐受性方面的重要性；Pola-R-CHP可能成为未经治疗的DLBCL患者HRQoL评估的新标杆。
