Susac综合征维持性免疫治疗结局的大型多中心研究：复发率与治疗策略深度解析

　　来自美国两大学术医疗中心的研究团队针对罕见自身免疫病Susac综合征（SuS）的维持免疫治疗疗效开展大型回顾性研究，通过对54例患者的分析揭示不同免疫制剂（如霉酚酸酯、IVIG、利妥昔单抗等）的复发控制率，为临床个体化治疗提供关键循证依据。

　　

Susac综合征（SuS）是一种罕见的自身免疫性疾病，以脑病、感音神经性听力损失和视网膜分支动脉阻塞（BRAO）的经典三联征为特征。维持性免疫治疗对于预防导致严重残疾的新发攻击至关重要。本研究通过回顾性分析美国两个医疗中心的54例确诊或疑似SuS患者，评估了不同免疫治疗方案与复发率的关联。

研究结果显示，患者诊断中位年龄为36.5岁（四分位距30-46），61%为女性。各治疗方案复发率及年化复发率（ARR）如下：霉酚酸酯（mycophenolate mofetil）40%（30例中12例复发，中位治疗时长1.08年；ARR 0）；低/中剂量静脉注射免疫球蛋白（IVIG）42.3%（26例中11例，中位时长0.75年；ARR 0.1）；高剂量IVIG 11.7%（17例中2例，中位时长0.58年；ARR 0）；环磷酰胺（cyclophosphamide）36.3%（22例中8例，中位时长0.5年；ARR 0）；利妥昔单抗（rituximab）38%（21例中8例，中位时长1.58年；ARR 0）；硫唑嘌呤（azathioprine）60%（5例中3例，中位时长1.33年；ARR 0.1）；甲氨蝶呤（methotrexate）66.6%（3例中2例，中位时长5.5年；ARR 0.1）；英夫利昔单抗（infliximab）、维持性血浆置换和托珠单抗（tocilizumab）均未见复发（各1例，ARR 0）。

研究表明，SuS的维持治疗需根据个体反应选择差异化方案，难治性病例往往需要强化或联合免疫治疗策略。该大型队列研究为这一罕见疾病的临床管理提供了重要疗效数据支撑。