综述：小儿骨科患者报告结局指标（PROMs）的现状回顾

　　本综述系统回顾了患者报告结局指标（PROMs）在小儿骨科的应用现状，强调其在提升医疗质量、增强患者参与及识别潜在问题方面的重要价值。文章详细阐述了PROMs的定义、分类（通用型、疾病特异性及个体化）及核心测量属性（效度、信度及反应度），并指出该领域仍面临高质量特异性PROMs匮乏、代理报告差异及标准化指南缺失等挑战，为临床实践与研究提供了重要参考。

　　

引言

测量健康相关生活质量（HRQoL）已成为外科护理中的关键指标。它能够评估干预措施的有效性，识别并优先处理问题，改善患者与临床团队之间的沟通，并鼓励患者更积极地参与自身护理。患者报告结局指标（PROMs）通常是调查问卷形式的工具，用于衡量无法直接观察的患者主观体验——即HRQoL。然而，PROMs在儿科骨科临床实践中的使用率显著不足，许多疾病缺乏经过验证的特异性PROM工具，许多正在使用的工具也未达到当前基于共识的标准。

什么是PROM？

HRQoL是一个主观的、潜在的概念，无法直接测量。因此，PROMs通过询问关于“构念”（constructs）的问题来评估HRQoL。构念是明确定义、可测量的概念分析单元，例如行走能力。每个构念都属于一个“领域”（domain），即一系列构成HRQoL一部分的相关构念（如活动能力）。应答可被转换为单一的“指数评分”，或是由一系列数字组成的“描述性评分”。

PROMs可测量功能健康状态、HRQoL或两者结合。与评估功能状态相比，测量HRQoL的PROMs面临一些基本问题，例如HRQoL在文献中有多种定义方式，常与感知的健康状态和生活质量重叠，导致混淆且不同HRQoL PROMs的结果之间缺乏可比性。此外，HRQoL相关的PROMs缺乏理论框架支持。

PROMs的质量

PROM的质量由其测量属性定义。这些属性分为三类：效度（validity）、信度（reliability）和反应度（responsiveness）。其中，效度是最重要的属性，尤其包括内容效度、结构效度和标准效度，而内容效度又是其中最关键的部分，它评估项目是否相关、易于理解且能全面测量目标构念。

信度指PROM评分免受误差影响的程度，包括内部一致性、测量误差和信度本身。内部一致性是指每个项目得分的相关程度；测量误差是得分变异中由PROM的系统性或随机误差导致的部分；而信度则是由真实差异引起的变异部分。反应度是指PROM检测变化的敏感度，无论是同一患者随时间的变化，还是区分不同患者或队列的差异。

大多数研究中使用的PROM并未针对其目标人群进行充分验证。对儿科肿瘤学和其他儿科专科研究的回顾发现，评估PROM效度的研究往往只关注内容效度或内部一致性，而忽略了其他测量属性。

PROMs的类型

PROMs可分为三类：通用型（generic）、疾病特异性（condition-specific）和个体化（individualized）。通用型PROMs评估在广泛领域中对普通人HRQoL重要的整体QoL/HRQoL，其优势在于普适性，允许与健康人群进行比较，但可能忽略对患者HRQoL影响最直接的健康方面。

疾病特异性PROMs则专注于与特定病症尤其相关的概念。它们通常比通用型PROMs表现出更高的反应度、信度、效度和可信度。然而，许多此类工具缺乏充分的验证研究，因此其益处可能并不优于通用型PROMs。

对于缺乏经过验证的疾病特异性PROM的儿科病症，建议使用通用型PROM，而非临时调查或成人的疾病特异性措施。由美国国立卫生研究院（NIH）开发的患者报告结局测量信息系统（PROMIS）是一个大型项目库，旨在广泛捕获各种条件下的患者报告结局，涵盖身体、心理和社会福祉构念，并已被证明与WHO的国际功能、残疾和健康分类（WHO-ICF）兼容。然而，PROMIS措施在检测接受手术的脑瘫儿童变化或区分不同活动能力组别方面，其反应度不如疾病特异性PROMs。

个体化PROMs在文献中使用较少。它们不允许使用标准化的预定问题，而是让患者创建自己HRQoL的构念，选择测量单位并在相关量表上对自己进行评分。这种方法优先考虑个体患者在其条件下最重要的生活领域，而不是医疗保健提供者通常认为相关的领域。有观点认为，仅依赖一种类型的PROM（无论是否经过验证）都具有局限性，建议结合使用通用型和疾病特异性PROM，或使用带有疾病特异性模块的通用型PROM，以最准确地反映青少年的状况。

在儿科患者中使用PROMs

将PROMs整合到儿科护理中面临独特挑战，因为儿童通常无法或不愿意自己完成PROMs。“代理报告结局措施”是指由信息提供者（通常是父母或监护人）填写的调查或问卷。然而，文献批评代理报告结局常常以不同于儿童自身的方式测量HRQoL。关于父母倾向于比孩子的自我评估更高还是更低地评价其HRQoL，证据存在冲突。当前证据表明，应尽可能直接将PROMs施测于儿童作为主要结局，代理报告作为次要的补充措施。

PROMs的开发与选择

鉴于儿科骨科疾病特异性PROMs的稀缺，学界呼吁为该专业开发并验证更多疾病特异性PROMs。创建新PROM的两个阶段是开发和验证。开发涉及咨询专家或进行文献回顾以确定特定病症的关键关注领域，而验证则涉及通过目标患者群体的访谈或焦点小组确保足够的表面效度和内容效度。

咨询患者对于设计PROM至关重要，通常通过访谈、焦点小组或两者结合进行。如果PROM开发中患者投入不足，内容效度低和测量误差的风险就会增加。许多经过验证的儿科骨科PROMs所需的阅读水平高于目标人群的平均水平，可能导致大量应答者（包括儿童和代理人）无法完全理解所问问题。

面对大量可用的PROMs以及支持或反对其使用的 varying 证据，选择在临床实践或研究中使用哪个PROM可能令人不知所措。已有学者创建了“PROM周期”等可自由访问的框架来指导用户选择和实施PROMs。为了帮助评估PROM的质量，也开发了基于文献的方法来检查PROM的测量属性。对于从事PROM验证的研究人员，COSMIN倡议已发布了评估PROM验证研究偏倚风险的指南，并发布了关于PROM测量属性研究的报告指南。

结论

随着可用PROMs数量的增长及其在临床和研究环境中使用的日益常规化，重要的是要记住对适用于儿科人群的高质量PROMs的持续需求。小儿骨科领域 arguably 可用的高质量、疾病特异性PROMs过少，有些仍在依赖不合适的工具。缺乏清晰的基础定义、对不同类型PROMs有用性的理解、代理报告措施潜在的混杂效应以及缺乏广泛接受的指南，所有这些都增加了将PROMs整合到研究和护理中的复杂性。