儿童下尿路功能障碍专用生活质量量表（RIBQQ）的开发与验证：一项聚焦患儿真实体验的研究

　　本文推荐一款专为儿童下尿路功能障碍（LUTD）设计的新型健康相关生活质量（HRQOL）量表——Riley膀胱生活质量问卷（RIBQQ）。该研究通过多阶段严格开发及验证，证实RIBQQ具有优异的信效度，能灵敏捕捉LUTD症状严重程度及治疗前后HRQOL变化，优于现有通用量表（如Kidscreen-10）和症状混合量表（如PinQ），为临床评估提供了更精准、更贴近患儿需求的工具。

　　

Highlight

参与者招募

经机构审查委员会（IRB）批准后，研究招募了8-17岁曾因日间或夜间尿失禁、尿急、尿频、排尿困难、排尿次数过少、膀胱充盈感低下或排尿不尽感而就诊于LUTD门诊的儿童。研究的定性阶段对考虑接受骶神经调节器（SNM）植入术的连续患儿开放。采用极端案例抽样以确立HRQOL维度并起草能捕捉严重LUTD对生活质量影响的试点问题。

定性阶段

十对亲子组合参与了两次时长20-30分钟的访谈，中间间隔中位数为6个月，共同提炼主题并生成他们认为最能反映LUTD的示例问题。患儿的中位年龄为10岁（6名女孩），基线VQ评分中位数为22。所有患儿在两次访谈间期接受了SNM手术。十位家长（9位母亲）参与其中。参与者一致报告LUTD对他们的生活产生了全天候、持续性的负面影响（eFigure 2）。研究团队据此对应6个核心主题起草了问题。

讨论

我们开发了一款新颖的、以LUTD为核心、以患儿为中心的HRQOL问卷，其卓越的统计学特性超越了现有问卷。我们通过对RIBQQ横断面和前瞻性临床潜力的评估，超出了常规验证的预期。尽管RIBQQ与PinQ评分存在相关性，但唯有RIBQQ主要聚焦于HRQOL以及LUTD患儿及其父母关心的问题，捕捉了单一核心概念或因子，其长度仅为PinQ的一半，拥有更直观的评分方式，并且对HRQOL变化的敏感性更高。

结论

RIBQQ是一款适用于LUTD儿童的简短、有效的HRQOL问卷，并可能是评估临床变化的优选方法。

内部审查委员会批准

批准号：#19495 和 #170803326

Funding:

本研究由Riley儿童基金会资助

Conflicts of interest

无

Acknowledgements

我们感谢Jeremy Koehlinger, Christy Hegel, Clarissa Bustamante Lopez, Stacy Keller, Melissa Young, NP, Taylor Wang, NP, and Laura Littlejohn, NP在参与者筛选和招募过程中提供的协助。

本文的撰写部分得到了Research Jam：印第安纳临床与转化科学研究所患者参与核心（PEC）的支持，该核心由美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家促进转化科学中心（NCATS）通过临床与转化科学奖（CTSA）基金资助。