基于贝叶斯框架的医疗产品获益-风险量化与对比综合方法研究

　　本研究针对医疗产品获益-风险定量评估（qBRA）中偏好量化与临床结果整合的难题，提出了一种基于贝叶斯框架的整体效用评分方法。该方法通过整合利益相关者权衡数据与临床试验结果，实现了不确定性下的随机比较，为医疗产品全生命周期提供透明、证据驱动的决策支持。

　　

在医疗产品研发中，证明其获益超过风险至关重要。定量获益-风险评估（Quantitative Benefit-Risk Assessment, qBRA）致力于建立透明、基于证据的标准来比较不同治疗的获益-风险特征。实施qBRA面临两大挑战：一是如何将偏好转化为数值评分，二是如何将其与观察到的治疗结果相结合。层次贝叶斯获益-风险（Hierarchical Bayes Benefit-Risk, HBBR）方法（Mukhopadhyay等人提出）通过利益相关者的权衡数据估算偏好，解决了第一个关键问题，但如何有效将这些偏好与临床结果整合仍存在空白。本文引入了一种基于贝叶斯框架的整体获益-风险效用评分，将估计的偏好与治疗结果相结合。该方法同时考虑了来自利益相关者的偏好不确定性和临床试验数据的结果不确定性，并支持两种或更多治疗之间整体偏好的随机比较。该方法对估计治疗结果的贝叶斯模型选择无关，可应用于医疗产品生命周期的任何阶段，尤其是在临床开发期间。研究通过模拟数据验证了方法的可行性。