评估2023年实体瘤三期随机对照试验对常识肿瘤学（CSO）原则的遵循程度：一项系统性综述

　　本综述系统评估2023年发表于顶级期刊的55项实体瘤三期随机试验对常识肿瘤学（CSO）原则的遵循情况。研究发现多数试验在终点选择、对照组设置、删失处理、健康相关生活质量（HRQoL）报告及毒性监测方面存在显著缺陷，强调需改进试验设计与报告规范以更好服务临床决策。

　　

ABSTRACT

Background

随机对照试验（RCTs）应当经过严谨设计、合理分析和准确报告，以实现与患者优先事项相符的癌症治疗共同决策。常识肿瘤学（CSO）已发布关于其设计、分析和报告的原则，并附有检查清单以帮助确保这一点。

Methods

我们应用CSO检查清单对2023年发表的55项评估实体瘤全身治疗的RCTs进行了评估，以衡量它们遵循CSO原则的程度，并为未来试验的比较提供基准。

Results

在47项晚期疾病试验中，无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）分别作为主要终点的比例占53%和43%。55项试验中有12项（22%）的对照组在试验启动时被判定不符合标准治疗规范；60%的试验为选择OS以外的替代主要终点提供了理由；42%的试验将健康相关生活质量（HRQoL）测量作为次要终点。仅两项（3.6%）试验提及限制删失和脱落的策略：40%的试验在卡普兰-迈耶（Kaplan-Meier）曲线下方标注了删失患者数量，但仅5项（9%）试验进行了敏感性分析以评估删失的潜在影响。仅一项试验报告了持续性毒性，仅3项试验报告提及成本或成本效益。

Conclusions

通过系统应用CSO检查清单，我们发现了评估实体癌全身治疗的RCTs在设计、分析和报告中存在的若干缺陷。我们的调查强调需改进RCTs的设计和报告，以使读者能正确解读其结果。