全球小分子抑制剂审批差异：FDA、EMA与PMDA在时间线、剂量和儿科适应症上的比较分析

　　本研究针对FDA、EMA和PMDA对小分子抑制剂审批存在的差异问题，通过系统分析三大机构批准的55种药物，发现成人剂量一致性高达89%，但审批时间中位数相差25个月，且仅27%药物获批儿科适应症。结果提示需加强国际监管协调与儿科药物开发。

　　

近年来，小分子抑制剂(Small-molecule inhibitors)彻底改变了肿瘤治疗格局。本研究系统比较了美国食品药品监督管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)和日本药品医疗器械局(PMDA)对这些药物的审批差异，重点关注时间线、剂量推荐和儿科标签三大维度。

通过系统审查监管数据库，研究人员筛选出获批用于成人恶性肿瘤的小分子抑制剂，并由两名独立评审员对比药物标签信息，评估剂量一致性（完全一致、部分一致或不一致）、批准日期及儿科适应症。

结果显示：三大机构共同批准的55种抑制剂中，成人剂量完全一致率达89%(49种)，部分一致占7%(4种)，不一致仅4%(2种)。审批时间中位差为25个月（范围1-88个月），其中FDA首批准占比85.5%，PMDA为12.7%，EMA仅1.8%。值得注意的是，仅27%(15种)药物获批儿科适应症，其中不足半数(7种/46.7%)获得三大区域共同批准。儿科剂量未发现完全分歧，但最低年龄阈值存在区域差异。

尽管成人剂量呈现高度一致性，审批时间线和儿科标签的监管差异仍然显著，可能导致治疗可及性延迟。研究者建议通过更协调的国际多中心试验和监管对齐机制，在兼顾人群特异性剂量与安全考量的前提下，加速全球患者及时获得创新疗法。