巴西统一卫生系统医疗器械报销中卫生技术评估的关键领域：基于多利益相关方偏好调查与德尔菲法的研究

　　本刊推荐：为解决巴西统一卫生系统(SUS)中医疗器械(Medical Devices, MDs)报销决策缺乏标准化评估框架的问题，研究人员开展了此项关于卫生技术评估(Health Technology Assessment, HTA)关键领域的研究。通过系统综述、问卷调查和德尔菲专家小组法，研究验证了“临床获益”、“证据生态系统”和“预算影响”等核心领域的重要性，并强调了将真实世界证据和公共政策纳入评估的必要性。该研究为完善巴西及类似中低收入国家的HTA流程提供了重要依据。

　　

在全球医疗保健领域，医疗器械(Medical Devices, MDs)扮演着至关重要的角色，从简单的体温计到复杂的手术机器人，种类超过200万种。然而，这些技术的异质性、高度依赖使用情境、需要本地化适配以及快速的技术迭代等特点，给卫生技术评估(Health Technology Assessment, HTA)带来了巨大挑战。在巴西，尽管2010年就出台了《国家卫生技术管理政策(PNGTS)》，为HTA提供了指导框架，但在将医疗器械纳入巴西统一卫生系统(Sistema único de Saude, SUS)的报销决策过程中，仍然面临诸多障碍，例如证据不足、评估方法不统一以及利益相关方参与机制不完善等。

为了破解这一难题，由Fotini Santos Toscas领衔的研究团队开展了一项系统性的研究，旨在从多利益相关方的视角，识别并验证在SUS框架下进行医疗器械HTA时所必需的关键领域和属性。该研究近期发表在《International Journal of Technology Assessment in Health Care》上，为巴西乃至类似医疗体系的国家提供了重要的决策参考。

研究团队采用了循序渐进的混合方法学策略。首先，他们以一项已发表的系统综述为基石，该综述识别出了HTA的八个核心领域。在此基础上，研究增加了两个阶段：第一阶段是一项在线问卷调查，通过方便抽样招募了115名来自医疗保健服务、临床工程、医疗器械产业、政府管理及学术研究等不同背景的参与者，使用李克特量表评估了各领域的重要性；第二阶段是一个结构化的德尔菲专家小组研究，邀请了33名来自政府机构、产业协会、患者组织、学术单位等六个关键领域的专家，经过三轮迭代，对领域的重要性进行验证和深化，并收集了关于实施挑战的质性意见。

研究结果丰富而具有启发性。问卷调查显示，参与者普遍来自巴西东南部地区（67.8%），学术背景以健康科学（43.5%）和工程学（42.6%）为主。在领域重要性评估中，“临床获益”、“非临床获益”和“证据生态系统”被认为是至关重要的。“社会参与”领域的评分则呈现出较高的变异性，反映了当前参与机制的不明确和认知差异。此外，参与者通过开放性问题建议增加“预算影响”和更全面的技术生命周期成本（包括基础设施、配套技术和报废处理）等评估维度。

德尔菲专家小组的发现进一步强化了这些结果。专家们一致认为评估临床获益（尤其是从患者角度出发的全面获益、不良事件和耐受性评估）是重中之重。新增的“证据生态系统”域（涵盖真实世界证据、不良事件报告、技术投诉和持续性能监测）和“预算影响”域也被高度认可。值得注意的是，与问卷调查结果不同，专家们高度重视“法律要求”域（77%认为非常重要），这反映了监管审批（如巴西国家卫生监督局ANVISA的批准）是HTA提交的必要前提。然而，“社会参与”域再次出现意见分歧，而新引入的“公共政策”域获得了80%的认可，凸显了政府政策与人口需求保持一致的战略重要性。

研究还深入探讨了实施HTA面临的挑战，并将其归纳为五大类：信息与证据缺口（如数据稀缺、方法薄弱）、决策流程与治理（如议程设置的透明度）、能力建设与人力资源（如专业人才短缺）、监管与融资框架（如预算限制），以及社会参与和沟通（如参与机制有效性）。一个特别引人深思的发现是，当被问及技术优先级的设定应由政府根据人口需求主导，还是应基于透明标准并容纳外部需求时，专家的共识率从100%骤降至45%，这深刻揭示了在政府主导和社会多元参与之间寻求平衡的复杂性。

在讨论中，作者指出本研究与国际共识一致，强调了以患者临床结局为核心的评估方向，同时呼吁扩展传统的HTA框架，纳入真实世界证据和技术警戒实践。经济评估和创新虽然重要，但其标准制定和专家有效参与仍是待解决的挑战。社会参与机制的薄弱和公共政策域的重要性，则要求巴西在未来的HTA实践中更好地融合宪法原则中的公平性、普遍性和社会参与性。

本研究存在一定的局限性，例如在线数据收集方式、样本地域分布不均（主要集中在东南部）以及非概率抽样可能带来的选择偏倚。这些限制也为未来研究指明了方向，如采用更多样的数据收集方法、扩大样本的地理和背景覆盖范围。

综上所述，Fotini Santos Toscas等人的这项研究首次在巴西整合了系统综述、全国性调查和德尔菲法，系统地验证了医疗器械HTA的关键领域。它不仅为更新SUS的HTA指南、支持国家卫生技术纳入委员会(Conitec)的审议提供了科学依据，也为医疗设备的采购规划和专业人才培养提供了框架。研究强调的多学科、参与式方法，以及关注技术特异性和卫生系统需求的理念，对巴西及其他面临类似挑战的中低收入国家具有重要的借鉴意义，将有助于推动更透明、公平和可持续的卫生技术决策。