南非EQ-5D-5L效用值集的创新推导：基于个人效用函数方法的初步探索

《International Journal of Technology Assessment in Health Care》：DERIVATION OF A SOUTH AFRICAN TARIFF FOR THE EQ-5D-5L USING A PERSONAL UTILITY FUNCTION APPROACH

　　本研究针对南非缺乏本土化健康效用值集的现状，采用在线个人效用函数（OPUF）方法，通过对61名社区样本进行多语言访谈式调查，成功推导出南非首个EQ-5D-5L初步效用值集。研究发现南非人群偏好存在显著异质性，尤其体现在对"死亡"与最差健康状态（55555）的评估差异上，为资源有限国家开展健康技术评估提供了方法学创新和实践路径。

　　

在全球化医疗资源分配的浪潮中，经济评价已成为各国卫生决策者识别性价比最优健康服务的重要工具。其中成本效用分析（Cost-Utility Analysis, CUA）通过质量调整生命年（Quality-Adjusted Life Years, QALY）量化健康产出，逐渐成为卫生技术评估（Health Technology Assessment, HTA）的核心方法。然而这一体系的基石——健康效用值集，却成为众多中低收入国家实施CUA的"阿喀琉斯之踵"。以南非为例，这个拥有12种官方语言的多元文化国家，长期被迫借用英国或津巴布韦的效用值进行本土评估，犹如用欧洲人的味蕾评判非洲料理，其科学性存疑。

这种"水土不服"的困境背后，是传统效用值集研制方法面临的现实壁垒：基于时间权衡（Time Trade-Off, TTO）或离散选择实验（Discrete Choice Experiment, DCE）的标准方案需要大量样本和复杂统计建模，对于资源有限的国家堪称奢望。正是洞察到这一痛点，由威特沃特斯兰德大学和谢菲尔德大学组成的研究团队开展了一项创新性探索，其成果《采用个人效用函数方法推导南非EQ-5D-5L效用值集》发表于《International Journal of Technology Assessment in Health Care》，为破解这一难题提供了新思路。

研究团队采用在线个人效用函数（Online Personal Utility Function, OPUF）这一新兴方法，通过五个关键环节实现技术突破：首先通过专家研讨确定需覆盖年龄、性别、社会经济地位和种族等多维度的多样性样本策略；继而开展多语言工具适配，将英文版OPUF翻译为祖鲁语、茨瓦纳语等四种覆盖72.4%人口的官方语言；随后实施包含20名受访者的预实验，通过半日访谈员培训和完善的提示语体系提升数据质量；在主研究中分三波次完成61人的社区样本调查，采用配额抽样确保人口学代表性；最后通过个人效用函数直接聚合算法，规避传统方法对函数形式的统计假设争议。

样本特征与数据质量

主研究61名受访者中，52.5%为40岁以下人群（全国54.1%），女性占47.5%（全国51.1%），黑人占75.4%（全国78.2%），各项特征与全国人口偏差均小于3个百分点。但受第一阶段仅使用英语工具影响，样本中英语家庭比例（45.9%）显著高于全国水平（11.1%）。通过改进访谈技术，主研究的逻辑错误应答率较预实验（70%存在等级评分倒置）显著下降，且应答速度与错误率无显著关联（p=0.67），证明方法适应性良好。

维度权重与等级评分

五维度的中位数权重显示：行动能力（92）>焦虑/抑郁（89）>自我照顾（88）=日常活动（88）>疼痛/不适（76）。中间等级评分呈现单调递减规律，以行动能力为例："轻微问题"（Level 2）均分82.4，"中度问题"（Level 3）63.1，"严重问题"（Level 4）41.8，证实受访者能理性区分健康状态差异。

死亡锚定任务

38%受访者认为死亡优于最差健康状态（55555），62%持相反观点。经负值截断处理（censored at -1）后，状态55555的平均效用值为0.05，显著高于其他国家的同类研究。如图2所示，效用值分布呈现明显双峰特征，暗示人群偏好存在根本性分歧。

效用值集与异质性分析

最终生成的效用值集显示各维度递减值均保持单调性，且从Level 4到Level 5的效用下降幅度最大。个人效用函数可视化分析揭示出两种典型模式：一组将效用值"压缩"在0.5-1.0区间（认为55555优于死亡），另一组则"拉伸"至-1.0-0.5范围（认为死亡优于55555）。按家庭语言分组后，茨瓦纳语使用者表现出明显不同的偏好模式，但受样本量限制需谨慎解读。

这项研究的意义远超其初步建立的效用值集本身。它首次证实OPUF方法在文化多元、资源受限环境下的可行性，通过访谈辅助和多语言适配攻克了低识字率群体的偏好获取难题。更重要的是，研究揭示的偏好异质性对传统HTA范式提出深层挑战——当人群对生死边界的认知存在根本差异时，单一均值能否代表全民偏好？这提示未来研究需深入探索文化、宗教、生活经历对偏好的塑造机制。

研究者也清醒认识到本研究的局限性：小样本量难以支撑稳健的亚组分析，语言版本差异可能混淆文化差异的识别，极端应答的处理仍需方法学突破。但正如团队强调的，相比传统方法对函数形式的争议，PUF方法通过直接聚合个人偏好避免了统计建模的"黑箱"，为资源有限国家提供了一条透明、可及的技术路径。

这项研究犹如在健康偏好测量的荒漠中开辟了一条新路，虽然尚未抵达终点，但已指明方向。当南非等中低收入国家逐步建立本土化HTA体系时，这种既尊重方法学严谨性又兼顾现实约束的创新探索，或将成为推动全球健康公平的微妙支点。