脊髓小脑性共济失调3型的目标达成量表：可行性与内容效度的探索

《The Cerebellum》：The Goal Attainment Scale in Spinocerebellar Ataxia Type 3: Exploration of Feasibility and Content Validity

　　该研究评估了目标达成量表（GAS）在脊髓小脑共济失调3型（SCA3）中的可行性和内容有效性，通过对15名不同病程患者的单次访谈发现，GAS能成功制定至少3个目标（平均耗时9.2分钟），且平衡问题相关目标被患者优先重视，验证了其在临床试验中的应用潜力。

　　

摘要

脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）的治疗进展凸显了亟需制定能够准确反映患者疾病进展情况的试验准备措施和结局评估工具。目标达成量表（GAS）旨在通过一个统一的、以患者为中心的指标来捕捉个体间的差异。然而，由于其可行性和临床测量特性的担忧，该量表在临床试验中的应用至今仍受到限制。本研究旨在评估GAS访谈在SCA3患者中的可行性和内容有效性。由一名评估者对15名处于不同疾病阶段的SCA3患者进行了GAS访谈，评估了访谈的可行性指标以及根据《国际功能、残疾与健康分类》（ICF）领域分类的目标内容。每位患者至少有三个目标在计划的时间范围内成功设定，平均每个目标所需时间为9.2分钟。对于认知功能严重受损的患者，护理人员的在场对于保证目标的质量至关重要。大多数目标与平衡问题相关（30.2%），其次是肢体运动协调（11.1%）和视觉功能（11.1%）。在所有疾病阶段，患者均一致认为与平衡相关的目标最为重要。我们的研究结果支持GAS访谈在SCA3中的可行性和内容有效性，目标内容从患者和临床医生的角度来看都具有重要意义。下一步是在试验环境中应用GAS，并在此背景下对其临床测量特性进行评估。