儿童Chiari I型畸形合并脑积水的多中心治疗策略与疗效分析：成功-并发症比的启示

《Child's Nervous System》：The management of pediatric Chiari I malformation with concomitant hydrocephalus: a multicenter retrospective analysis

　　本期推荐一项针对Chiari I型畸形(CIM)合并脑积水这一临床难题的多中心研究。该研究回顾性分析了10个中心49例患儿的治疗路径，发现硬膜外枕骨大孔减压术(FMD)具有最优的成功-并发症比(100%成功率，20%并发症)，而硬膜内FMD效果最差。研究首次系统比较了脑脊液(CSF)分流（VPS/ETV）与FMD的疗效，为临床决策提供了重要依据。

　　

在儿科神经外科领域，Chiari I型畸形(CIM)——即小脑扁桃体向下疝入枕骨大孔——与脑积水共存的情况虽不常见（发生率约7-10%），却构成了一个典型的“鸡生蛋还是蛋生鸡”的病理生理学谜题。是CIM导致了脑脊液循环通路受阻进而引发脑积水？还是脑积水引起的颅内压增高，将小脑扁桃体“推入”枕骨大孔，从而继发了CIM？这个核心问题的答案，直接决定了手术策略的选择：是应该首先进行枕骨大孔减压(FMD)来解除梗阻，还是优先进行脑脊液分流手术（如VPS或ETV）来降低颅内压？长期以来，由于缺乏高级别证据，全球各治疗中心对此的管理策略存在显著差异，使得患儿家庭在面对治疗选择时充满困惑。

为了破解这一难题，由Ladina Greuter、Jehuda Soleman等领衔的国际多中心研究团队，在《Child's Nervous System》上发表了他们的最新研究成果。他们进行了一项大规模回顾性研究，纳入了2005年至2021年间来自瑞士、德国、英国、意大利和以色列等10个顶尖儿科神经外科中心的49名同时患有CIM和脑积水（伴或不伴脊髓空洞症）的患儿，旨在系统评估不同初始治疗策略的成功率与并发症，为临床实践提供循证依据。

本研究主要基于多中心回顾性病历资料分析。研究人员收集了49名18岁以下手术患儿的基线资料、手术细节（包括VPS、ETV、硬膜外FMD、硬膜内FMD等）、术后结局及并发症。主要结局指标是初始治疗失败导致的再次手术率。治疗失败定义为因CIM和/或脑积水治疗效果不佳而需要额外手术。次要结局包括并发症率和芝加哥Chiari结局量表(CCOS)的改善情况。统计方法采用了描述性统计、生存分析（Kaplan-Meier曲线）以及单变量和多变量回归分析以识别影响结局的风险因素。

患者基线特征

研究共纳入49名平均年龄为68.5个月（约5.7岁）的患儿，其中男性占65.3%。值得注意的是，40.8%的患儿存在头围增大，24.4%有术前头痛。所有患儿Evans指数均大于0.3（平均0.4），证实存在脑积水。超过半数（59.2%）的患儿同时伴有脊髓空洞症。绝大多数（77.6%）患儿的症状主要归因于脑积水，而非CIM本身。

初始治疗策略与失败率

初始治疗策略呈现出高度异质性：61.2%的患儿首选CSF分流手术（其中VPS占42.9%，ETV占18.4%），24.5%的患儿接受硬膜内FMD（均包含C1椎板切除术和硬脑膜成形术），10.2%的患儿接受硬膜外FMD和C1椎板切除术。

分析显示，初始治疗方式与失败率显著相关。硬膜内FMD的失败率最高，达66.7%（12例中有8例需要再次手术）。相比之下，硬膜外FMD的失败率为0%。ETV和VPS的失败率分别为55.6%和23.8%。多变量分析进一步确认，初始治疗方式和术前MRI显示终板膨出（提示存在压力梯度和非交通性脑积水）是治疗失败的独立潜在风险因素。

并发症分析

总体而言，36.7%的患儿因并发症需要再次手术。VPS植入的并发症率最高（47.6%），主要包括分流管功能障碍和感染。ETV、硬膜外FMD和硬膜内FMD的并发症率分别为22.4%、20%和8.3%。多变量分析表明，术前较高的Evans指数与并发症发生率增高显著相关。

成功率与并发症率的综合评估

研究的一个关键发现是综合评估了不同手术的“成功-并发症比”。硬膜外FMD表现出最有利的比率（成功率100%，并发症率20%）。其次是ETV（成功率44%，并发症率0%）和VPS（成功率76.2%，并发症率47.6%）。硬膜内FMD的比率最不理想（成功率33%，并发症率8.3%）。这一比较为权衡不同手术方案的利弊提供了直观依据。

临床结局

在出院时和最近一次随访时，分别有76%和69%的患儿芝加哥Chiari结局量表(CCOS)评分得到改善。尽管在出院时，不同初始治疗方式的患儿结局存在差异（硬膜内FMD组改善较少），但到末次随访时，这种差异不再显著。VPS植入术后患儿疼痛缓解率最高（72.2%）。

各中心治疗偏好

分析揭示了不同研究中心在初始治疗选择上存在显著差异。有些中心倾向于首选CSF分流（VPS或ETV），而另一些中心则更倾向于将硬膜内FMD作为一线治疗方案。这种差异并未完全与患儿的主要症状成因相关联，反映了当前全球范围内对于此疾病管理缺乏统一标准。

本研究通过对迄今最大规模的多中心队列进行分析，揭示了儿童CIM合并脑积水治疗的复杂性和异质性。其主要结论是，硬膜外FMD在本队列中显示出最具优势的成功-并发症比，而硬膜内FMD则伴随较高的失败风险。ETV作为一种避免植入分流装置的手术，其并发症率低，但成功率有待提高；VPS成功率尚可，但长期并发症风险不容忽视。讨论部分强调，CIM与脑积水之间的因果关系可能是双向且共存的，这使得单一的治疗路径可能并不适用于所有患者。术前影像学特征，如终板膨出和Evans指数，有助于预测治疗结局和风险。

这项研究的意义在于，它首次大规模、系统地比较了真实世界中针对这一复杂疾病的多种手术策略的客观结局。研究结果并未武断地指出某一种方案为“金标准”，而是清晰地展示了每种方案的优缺点，为神经外科医生与患儿家庭进行个体化、知情化的治疗决策提供了至关重要的证据基础。它凸显了根据患者具体情况（如病因主次、影像学特征）权衡不同手术策略利弊的重要性。最终，该研究呼吁开展更大规模的前瞻性研究，以进一步细化治疗策略，并最终形成基于高级别证据的临床指南。