用于将基因组疗法输送至大脑的化学策略

《Nature Reviews Chemistry》：Chemical strategies for brain delivery of genomic therapy

　　基因组疗法通过化学递送平台（如脂质纳米颗粒、聚合物和多聚核苷酸）实现中枢神经系统疾病（阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症等）的精准靶向治疗，重点解析递送载体的化学结构优化与功能模块创新，展望脑内高效递送的未来方向。

　　

摘要

基因组疗法已成为预防、诊断和治疗多种疾病（包括阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症及其他中枢神经系统相关疾病）的变革性策略。近期在化学方法和递送平台方面的进展提升了基因组疗法在治疗脑部疾病方面的潜力。在本综述中，我们总结了这些策略，重点介绍了用于将基于DNA或RNA的疗法递送至中枢神经系统的递送平台的发展，例如脂质纳米颗粒、聚合物和寡核苷酸偶联物。我们概述了这些递送平台中使用的脂质、聚合物和寡核苷酸的化学结构及其功能基团。最后，我们对未来改进基因组药物向大脑递送的化学方向进行了展望。