英国皮下注射甲氨蝶呤治疗类风湿性关节炎患者的成本-效用分析

《Advances in Therapy》：Cost-Utility Analysis of Subcutaneous Methotrexate in the Treatment of Patients with Rheumatoid Arthritis in the UK

　　英国中重度类风湿关节炎患者采用口服甲氨蝶呤联合皮下注射方案替代常规治疗，经混合决策树-马尔可夫模型30年模拟显示总成本节省5217英镑，QALY增益0.23，净收益9789英镑，敏感性分析验证结果稳健性，建议作为二线治疗策略。

　　

摘要

引言

口服甲氨蝶呤是类风湿性关节炎（RA）的标准一线治疗方法，但皮下注射甲氨蝶呤可能具有更高的疗效和更好的耐受性，并且作为二线治疗手段，可以延缓患者对生物制剂的依赖。本研究评估了在英国，包含皮下注射甲氨蝶呤在内的治疗方案与当前治疗方式相比的成本效益。

方法

本研究开发了一个混合决策树-马尔可夫模型来模拟类风湿性关节炎的治疗路径。该决策树根据美国风湿病学会的标准将患者分为响应者（对治疗有反应）和非响应者（对治疗无反应）。响应者继续接受一线治疗；非响应者则转而接受二线治疗。在马尔可夫模型中，不同治疗阶段由不同的状态表示，患者的状态由决策树的结果决定。状态转换代表因治疗无效或出现毒性反应而终止治疗。健康评估问卷的评分会随时间变化，从而影响患者的生活质量、死亡率和住院费用。研究还考虑了资源使用情况、不良事件以及治疗成本。所有数据均来源于同行评审的文献、国家成本数据库和健康技术评估报告。

结果

预计在30年的时间内，包含皮下注射甲氨蝶呤的二线治疗方案的总成本将低于当前治疗方案，可节省5217英镑，每位患者可获得0.23个质量调整生命年，从而带来9789英镑的净经济效益。单向敏感性分析、概率敏感性分析和情景分析均支持了研究结果的可靠性。即使在包含一线使用皮下注射甲氨蝶呤的各种变体和迭代中，这一优势依然存在。

结论

在英国，将皮下注射甲氨蝶呤作为口服甲氨蝶呤后的二线治疗手段，是一种有效的医疗资源利用方式，既能改善患者的治疗效果，又能降低总体治疗成本。