《Annals of Hematology》：Navigating the peginterferon Alfa-2a shortage: practical guidance on transitioning patients to ropeginterferon alfa-2b
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聚乙二醇干扰素 α-2a（peg-IFN）短缺影响骨髓增殖性肿瘤（MPN）患者治疗。研究人员开展将患者从 peg-IFN 转换为聚乙二醇化重组人干扰素 α-2b（ropeg-IFN）的研究。结果表明 ropeg-IFN 可作为替代，能维持疾病控制，对患者治疗意义重大。
在医学领域，骨髓增殖性肿瘤（MPNs）患者的治疗一直是备受关注的话题。近年来，聚乙二醇干扰素 α-2a（peg-IFN）的短缺，给众多依赖它进行长期疾病控制的 MPNs 患者带来了困扰。真性红细胞增多症（PV）、原发性血小板增多症（ET）和骨髓纤维化（MF）患者，因 peg-IFN 供应中断，疾病稳定性和整体健康受到威胁 。在这样的背景下，寻找有效的替代药物迫在眉睫。
美国等多个研究机构的研究人员开展了关于将患者从 peg-IFN 转换为聚乙二醇化重组人干扰素 α-2b（ropeg-IFN）的研究。研究发现，ropeg-IFN 可作为重要的治疗替代方案，尤其在 PV 患者中，能帮助患者维持疾病控制。这一研究成果发表在《Annals of Hematology》上，为解决 peg-IFN 短缺问题提供了新的方向，对保障患者的治疗和健康具有重要意义。
研究人员在研究过程中，主要依据积累的临床经验和真实世界数据，并未开展正式的头对头剂量试验。同时，对患者进行密切的临床监测，包括定期检查血常规（CBC）、肝功能（LFTs）、甲状腺功能（TSH、游离 T4），以及评估 MPN 相关症状和潜在的精神、自身免疫、眼科副作用等 。
剂量转换策略
由于缺乏正式的头对头剂量试验，研究人员基于集体经验和真实世界数据提出实用的剂量转换策略。对于之前每周使用 peg-IFN 135–180 μg 的患者，通常起始使用 ropeg-IFN 250–350 μg 每两周一次，并根据血液学反应和耐受性进行调整；之前使用较低剂量 peg-IFN（45–90 μg / 周）的患者，起始剂量为 200–250 μg 每两周一次。若疾病控制困难，可考虑起始剂量为 350 μg，可能增加到 500 μg 每两周一次。
密切随访监测
在转换治疗后的前 3 - 4 个月，密切随访至关重要。需每月进行门诊就诊，评估 MPN 相关症状、CBC、LFTs、甲状腺功能以及潜在的副作用。对于无精神或自身免疫疾病病史的患者，通过详细的病史询问和体格检查进行筛查；对于已知或未控制的心理障碍患者，转换前需心理医生或精神科医生参与。若 3 - 4 个月后血液学控制稳定，门诊就诊和实验室检查可延长至每 3 - 6 个月一次。
疗效评估指标
虽然 JAK2 V617F 等位基因负担的下降可证实临床反应，但并不常规推荐用于指导干扰素剂量调整。
不良反应监测
ropeg-IFN 在 PV 和丙型肝炎中的不良反应发生率相对较低或与 peg-IFN 相当，但仍需警惕。可能出现轻度肝酶升高和偶尔的视力障碍，因此需定期检查 LFTs，对有风险的个体（如已有眼科症状或病变，如黄斑变性）进行眼科评估。经典的干扰素相关副作用（疲劳、流感样症状、精神障碍）仍可能出现，尤其是在转换后的前 6 - 12 个月，需密切监测情绪变化，定期进行抑郁和焦虑筛查。
研究结论表明，ropeg-IFN 在 peg-IFN 短缺期间为患者提供了重要的治疗选择，可维持疾病控制，特别是在 PV 患者中。尽管缺乏正式的对比数据，但临床经验和现有证据支持这一转换策略。在 peg-IFN 供应恢复之前，谨慎地将患者转换为 ropeg-IFN 治疗是保障患者护理、维持疾病控制和治疗连续性的关键。这一研究成果为临床医生在面对 peg-IFN 短缺时的治疗决策提供了重要参考，有助于提高 MPNs 患者的治疗效果和生活质量，推动了血液学领域临床治疗的发展 。
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