家族性地中海热患儿秋水仙碱治疗反应的预测模型：基于疾病活动度评分与急性期反应物的回顾性队列研究

　　本研究针对家族性地中海热(FMF)患儿疾病活动度监测难题，通过评估Auto-Inflammatory Diseases Activity Index (AIDAI)、Pras、Mor、国际FMF严重度评分(ISSF)及FMF50等指标，首次系统分析了急性期反应物(APR)对FMF50治疗反应的预测价值。来自土耳其的研究团队发现，治疗3个月时升高的CRP(OR 1.035)、ISSF(OR 1.703)和AIDAI评分(OR 1.253)可提前预测6个月时的治疗失败，为临床早期调整生物制剂等进阶治疗方案提供了客观依据。

　　

监测家族性地中海热(Familial Mediterranean Fever, FMF)患儿的疾病活动度犹如在风暴中导航，常因伴随的炎症反应而迷雾重重。这项开创性研究如同精准的航海仪，通过Auto-Inflammatory Diseases Activity Index (AIDAI)、Pras、Mor和国际FMF严重度评分(International Severity Score for FMF, ISSF)等多维标尺，首次全面绘制了急性期反应物(Acute Phase Reactants, APR)与FMF50治疗反应预测的"海图"。

研究团队严格筛选了117例符合Eurofever/PRINTO诊断标准的儿童FMF患者，排除外显子10突变及用药依从性差者。通过Cohen's Kappa和Fleiss's Kappa统计发现，各活动度评分间一致性堪忧(Kappa值仅0.157至-0.048)，犹如不同罗盘指向各异。但令人振奋的是，治疗3个月时，非应答组的ISSF、AIDAI和Pras评分均显著高于应答组(p<0.001)，CRP(OR 1.035, 95% CI 1.002–1.070)、ISSF(OR 1.703, 95% CI 1.135–2.557)和AIDAI(OR 1.253, 95% CI 1.053–1.491)这三个"风暴预警信号"可提前3个月预测治疗失败。多因素分析更锁定ISSF(OR 1.745)和AIDAI(OR 1.265)为独立预测因子，APR与这些评分间存在显著相关性。

这些发现如同为临床医生配备了新型雷达系统：在传统6个月评估周期前，通过3个月时的CRP、ISSF和AIDAI指标即可预判秋水仙碱疗效，为及时启动生物制剂等"救生艇"争取宝贵时间。作为迄今唯一全面评估所有活动度评分与APR关联的研究，以及第二项应用FMF50评估疗效的文献，这项成果为FMF精准治疗树立了新的里程碑。