东京核心医院70岁以下侵袭性成人T细胞白血病-淋巴瘤(ATL)患者的治疗结局与allo-HSCT疗效分析

　　本研究针对非流行大都市东京地区侵袭性成人T细胞白血病-淋巴瘤(ATL)的治疗难题，通过回顾性分析71例70岁以下患者的临床数据，发现64.8%患者接受异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后3年生存率达45.7%，显著优于未移植组(0%)。研究证实疾病状态(CR/PR)是移植预后的关键因素，为HTLV-1流行区外ATL诊疗提供了重要循证依据。

　　

研究背景

成人T细胞白血病-淋巴瘤(ATL)是由人类T细胞白血病病毒1型(HTLV-1)感染引发的侵袭性外周T细胞肿瘤。尽管该病传统高发于日本西南地区，但随着人口流动，东京等非流行大都市的发病率持续攀升。当前治疗面临三大困境：常规化疗效果有限(中位生存期仅13个月)、异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)实施率不足(既往研究约30%)，以及非流行区临床数据匮乏。

研究方法

研究团队回顾性分析了2004-2016年间东京大学医学科学研究所附属医院等核心医疗机构的71例70岁以下侵袭性ATL患者数据。关键技术包括：1) 采用VCAP-AMP-VECP强化疗方案(89.1%移植组患者)；2) 通过日本骨髓库(JMDP)协调供体；3) 使用国际共识标准评估移植前疾病状态(CR/PR/SD/PD)；4) 中位随访124.4个月追踪生存结局。

研究结果

患者特征

移植组(n=46)与非移植组(n=25)基线对比显示，移植组ECOG体能状态更优(97.8%为0-1分)。未移植主因是疾病进展(PD,60%)和中枢神经系统侵犯(16%)。

生存分析

疾病状态分层显示，移植前达CR/PR者3年OS为51.4%，显著优于SD/PD组的27.3%(P<0.01)。

移植相关结局

值得注意的是，移植前使用莫格利珠单抗(Moga)的患者非复发死亡率(NRM)达40%，显著高于未使用组(16.7%,P=0.04)。

讨论与意义

该研究首次系统报道了非流行大都市ATL的治疗现状，揭示三个关键发现：1) 通过优化供体协调，allo-HSCT实施率提升至64.8%；2) 证实移植前疾病控制(CR/PR)是长期生存的独立预测因子；3) 警示Moga可能增加移植后NRM风险。研究为HTLV-1地理分布变化下的诊疗策略提供了重要参考，建议核心医院建立快速转诊通道以缩短治疗延迟。未来需探索新型药物(如硼替佐米)与移植的序贯方案，进一步改善高复发率问题。