艾加莫德治疗全身型重症肌无力的早期疗效预测因素：一项多中心回顾性观察研究

　　本研究针对全身型重症肌无力(gMG)患者对艾加莫德(efgartigimod)治疗的早期响应预测难题，通过多中心回顾性分析115例患者数据，发现病程较短和基线延髓症状严重者更易获得早期疗效。结果显示首剂治疗后72.5%患者实现MG-ADL评分改善≥2分，93.3%患者在第四剂后达标，为临床快速识别获益人群提供了重要依据。该成果发表于《Journal of Neurology》，对优化个体化治疗策略具有重要价值。

　　

在神经免疫疾病领域，重症肌无力(Myasthenia Gravis, MG)始终是临床治疗的难点。这种由抗乙酰胆碱受体(AChR)或肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体介导的自身免疫病，会导致患者出现波动性肌无力，严重影响生活质量。尽管传统免疫抑制剂和静脉注射免疫球蛋白(IVIG)等治疗手段已有应用，但仍有部分患者面临疗效延迟、副作用明显等问题。近年来，靶向新生儿Fc受体(FcRn)的艾加莫德(efgartigimod)崭露头角，其通过阻断IgG回收通路快速降低致病抗体水平，为MG治疗带来新希望。然而临床实践中发现，患者对艾加莫德的响应速度存在显著差异，这种差异背后的影响因素尚不明确。

针对这一临床痛点，由首都医科大学宣武医院Da Yuwei团队领衔，联合解放军总医院第一医学中心、山东大学齐鲁医院等四家医疗机构开展了一项开创性研究。研究团队注意到，在中国医疗环境下，部分患者需要跨城往返接受静脉艾加莫德治疗，经济负担沉重。若能早期预测药物响应，将极大优化治疗决策，减轻患者负担。这项发表在《Journal of Neurology》的研究，首次系统探索了艾加莫德早期疗效的预测因素。

研究采用多中心回顾性观察设计，纳入115例AChR抗体阳性全身型MG(gMG)患者，通过标准化的MG日常生活能力量表(MG-ADL)和定量MG评分(QMG)评估疗效。技术路线聚焦真实世界数据分析，核心在于比较基线特征与治疗响应的关联性。特别关注首次输注后1周内的早期响应，定义MG-ADL改善≥2分或QMG改善≥3分为有效标准。统计方法采用逻辑回归模型，并运用Firth方法处理完全分离问题，确保结果可靠性。

研究结果呈现三个关键发现。首先，疗效数据令人振奋：首剂后72.5%患者达到MG-ADL响应标准，60.5%达到QMG响应；至第四剂时，响应率分别提升至93.3%和87.5%。延髓症状改善最为显著，MG-ADL延髓亚评分从基线中位数3分降至1分。其次，预测模型显示，病程短(OR=0.989)和基线延髓症状重(MG-ADL延髓评分OR=1.335，QMG延髓评分OR=1.698)是早期响应的独立预测因子。值得注意的是，免疫抑制剂使用状态不影响疗效，这为治疗选择提供了灵活性。最后，安全性数据良好，无严重不良事件导致治疗中断。

在讨论环节，研究者从机制角度阐释了发现的意义。病程短的患者可能神经肌肉接头损伤较轻，保留了更多功能储备，这解释了为何早期干预效果更佳。延髓肌肉对治疗敏感的现象，可能与吞咽、言语等功能改善更易被察觉有关。研究同时指出，呼吸症状的客观指标(QMG呼吸亚评分)改善不显著，与主观感受存在差异，提示需要更大样本验证。这些发现为临床实践提供了重要指导：对于新诊断且延髓症状突出的患者，可优先考虑艾加莫德以获得快速缓解。

该研究的创新价值体现在三方面：首次建立艾加莫德早期响应的预测模型，填补了临床决策空白；证实疗效与免疫抑制剂使用无关，拓展了治疗选择空间；采用真实世界数据，结论更具外推性。局限性在于样本量较小和随访期较短，未来需要延长观察期评估持续疗效。总体而言，这项研究为MG精准治疗提供了新工具，其"病程短、延髓症状重"的预测标准，将帮助临床医生更快识别最佳获益人群，优化医疗资源配置。