在阿根廷，针对患有短肠综合征的儿科患者使用teduglutide的实际情况：一项多中心研究

《Intestinal Failure》：Real-life experience of teduglutide use in pediatric patients with short bowel syndrome in Argentina. A multicenter study

　　阿根廷多中心回顾性研究纳入33例1-18岁慢性肠道衰竭合并短肠综合征患儿，使用teduglutide治疗1.5年（中位数），70%患者实现每周静脉营养液量减少20%，36%完全断药。主要不良反应为轻度腹痛（9例），2例因不良事件停药。结论显示teduglutide在促进肠道适应方面效果显著且安全可控。

　　在阿根廷，一项针对慢性肠功能衰竭（CIF）患者使用teduglutide（TED）的长期研究结果表明，TED在促进肠道适应和减少静脉营养依赖方面具有良好的效果。该研究涵盖了9个专门治疗肠功能衰竭的医疗机构，共纳入了33名1至18岁接受TED治疗的儿童。这些儿童的治疗时间跨度从2017年1月至2023年8月，结果显示了TED在实际临床应用中的有效性以及其可能的副作用。

肠道功能衰竭是一种严重的临床状况，通常发生在因肠道切除导致肠道吸收能力下降的患者身上。这种状况在儿童中尤为常见，可能由先天性或后天性病变引起，如肠闭锁、脐膨出、肠旋转不良等。这些疾病导致肠道长度显著减少，影响营养物质的吸收，从而需要依赖静脉营养（PN）来维持生命体征和生长发育。然而，长期依赖PN不仅增加了医疗成本，还可能引发一系列并发症，如感染、血栓形成、营养不良等。

TED是一种基于重组DNA技术开发的GLP-2受体激动剂，它通过模拟肠道激素GLP-2的作用，促进肠道适应和改善营养吸收。在2012年，欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）分别批准TED用于成人SBS患者的治疗。随后，2016年和2019年，这两个机构又分别批准TED用于1岁以上儿童。TED的使用不仅限于成人，其在儿童中的应用也逐渐增多，尤其是在那些长期依赖PN的患者中。2023年，一项关于TED在婴儿中的应用研究进一步拓展了其适用范围，为更广泛的患者群体提供了新的治疗选择。

在阿根廷，TED的使用始于2014年，最初用于成人患者，直到2020年12月才获得国家药品监督管理局（ANMAT）的批准，用于1岁以上儿童的治疗。在2023年，ANMAT进一步扩展了TED的适用范围，允许4个月大的婴儿使用。这一批准标志着TED在阿根廷的应用进入了新的阶段，为更多患者提供了可能的治疗方案。然而，由于TED的使用时间相对较短，其长期疗效和安全性仍需进一步研究。

研究结果显示，TED的使用显著减少了PN的需求。在33名接受TED治疗的儿童中，有23名（约70%）实现了初始PN体积的20%减少，而有12名（约36%）在治疗期间成功停止PN，且未影响其营养状态。这表明TED在促进肠道适应方面具有积极作用，能够帮助部分患者减少对PN的依赖。然而，也有两名患者因不良反应而停止了TED的使用，这提示在临床应用中需密切监测患者反应，并根据个体情况调整治疗方案。

从研究数据来看，TED的使用与患者的肠道解剖类型和病史密切相关。在33名患者中，有1名属于解剖类型1，22名属于类型2，9名属于类型3。解剖类型1通常指肠道长度相对正常，而类型2和3则涉及肠道长度显著减少。尽管如此，TED在不同解剖类型中的治疗效果显示出一定的相似性，表明其可能适用于多种类型的肠功能衰竭患者。

此外，研究还探讨了TED的使用对患者生活质量的影响。长期依赖PN的患者常常面临生活不便、感染风险增加等问题，而TED的使用可能有助于改善这些状况。然而，TED的高昂价格也成为一个重要的考量因素，尤其是在资源有限的医疗环境中。因此，研究者建议在使用TED的同时，探索成本效益更高的治疗策略，以确保其在实际应用中的可行性。

总体而言，TED在阿根廷的使用经验表明，它在促进肠道适应和减少PN依赖方面具有显著效果。然而，由于研究样本量较小，且数据收集方式为回顾性，因此无法得出关于TED疗效预测因子或治疗停止后的长期效果的结论。未来的研究需要更大量的数据和更系统的随访，以进一步验证TED的疗效和安全性，并为临床实践提供更明确的指导。同时，还需要考虑如何优化TED的使用，使其在不同患者群体中发挥最大效益，同时控制成本和风险。