自闭症谱系障碍儿童鞘内注射骨髓浓缩物的研究：一项回顾性病历分析

《Frontiers in Medicine》：Intrathecal injection of bone marrow concentrate in children with autism spectrum disorder: a retrospective chart analysis

　　自闭症谱系障碍（ASD）患儿接受自体骨髓浓缩液鞘内注射干预后，85.9%患儿ATEC评分显著下降，其中4.6%转为无症，25.4%从重度改善至轻中度，且未发生严重不良事件。

　　随着自闭症谱系障碍（ASD）的发病率逐年上升，寻找能够针对其基础生物学机制的疗法变得尤为重要。传统上，ASD的治疗主要集中在缓解症状上，例如行为干预、药物治疗和一些辅助疗法。然而，近年来，科学家们开始探索更为根本的治疗方式，如细胞疗法，这些疗法可能通过调节神经炎症、免疫失衡等病理过程，从根本上改善ASD的临床表现。本文探讨了一项针对儿童ASD患者的自体骨髓浓缩物鞘内注射的回顾性研究，分析了其在改善症状方面的效果以及安全性。

自闭症谱系障碍是一种复杂的神经发育障碍，通常在儿童早期出现，表现为沟通障碍、社交互动困难、认知功能异常以及行为问题。尽管ASD的病因尚未完全明确，但越来越多的研究指出，神经炎症和免疫系统异常可能是其发展的重要因素之一。因此，针对这些病理机制的干预措施，如干细胞疗法，逐渐受到关注。干细胞具有免疫调节和迁移至炎症部位的能力，这使得它们在治疗神经炎症相关疾病方面展现出潜在的优势。

在本研究中，共有128名患有ASD的儿童接受了自体骨髓浓缩物的鞘内注射治疗。这些儿童的年龄范围从2岁到16岁，其中大部分为男性（占比约79%）。研究结果显示，大多数儿童在接受治疗后表现出显著的改善。具体而言，总ATEC评分从治疗前到治疗后平均下降了19.0分，其中一些患者甚至实现了高达60分的改善。此外，4.6%的儿童从“轻度”或“中度”症状类别转移到了“无症状”类别，而25.4%的“重度”患者则转向了更轻的症状类别。这表明，这种自体骨髓浓缩物的鞘内注射疗法在改善ASD症状方面具有显著的临床效果。

值得注意的是，研究还发现，这种疗法在不同性别和年龄组的儿童中均表现出良好的效果。尽管男性患者数量远多于女性，但两性在ATEC评分改善方面并无显著差异。同样，年龄分组的比较也显示，无论儿童处于哪个年龄段，治疗后的改善情况都较为一致。然而，对于青少年患者，某些子项（如沟通和感官认知）的改善幅度略低于其他年龄组。这可能与青少年的神经发育特点有关，也提示了不同年龄段可能需要个性化的治疗方案。

研究还关注了治疗的安全性。在所有307次治疗过程中，未发现任何严重的不良事件，所有不良反应（如恶心、呕吐等）均在一周内自行缓解。这一结果与此前关于细胞疗法的临床研究相一致，进一步验证了该疗法在ASD治疗中的安全性。此外，对于接受多次治疗的患者，如39名接受了三次治疗的儿童，其ATEC评分在三次干预之间均显示出显著下降，表明该疗法的疗效具有持续性，即使在多次治疗后，症状的改善仍然可以维持较长时间。

尽管研究结果积极，但本文也指出了其局限性。首先，由于采用的是回顾性研究设计，缺乏对照组，因此无法完全排除安慰剂效应或自然病程对结果的影响。其次，研究样本的性别和年龄分布存在不均衡，特别是对于女性和青少年患者，样本量较小，这可能影响结果的普遍适用性。此外，研究中未对干预之间的间隔时间进行详细分析，这可能导致对疗效持续性的进一步探讨受限。最后，虽然ATEC评分是一个常用的评估工具，但其依赖于家长或监护人的主观报告，可能存在一定的偏倚。尽管如此，已有研究表明，ATEC评分与专业评估工具（如CARS）之间具有较高的相关性，因此其作为疗效评估的依据仍具有一定的科学性。

为了进一步验证该疗法的有效性和安全性，未来的研究需要采用更为严谨的方法，例如随机对照试验，以排除其他可能影响结果的因素。同时，引入客观的生物标志物和功能性神经影像学技术，有助于更深入地理解该疗法的作用机制。此外，还需要对干预的持续时间、基线严重程度以及伴随的其他疾病进行更全面的分析，以增强对治疗效果的解释能力。

本文的结论指出，自体骨髓浓缩物的鞘内注射疗法在改善ASD症状方面显示出显著的临床效果，并且具有良好的安全性。尽管仍需进一步研究以确认其长期效果和作用机制，但这一发现为ASD的治疗提供了新的思路和方向。结合当前对ASD生物学机制的理解，这种细胞疗法可能为未来的个性化治疗策略奠定基础。对于ASD患者及其家庭而言，这种疗法可能是一种值得探索的替代或补充治疗方式，尤其是在传统治疗手段效果有限的情况下。