利用临床实践数据追踪自闭症学龄前儿童社交沟通发展：基于《More Than Words?》项目的有效性探索与个体化疗效分析

　　本研究针对临床实践中评估 caregiver-delivered 干预方案时面临的测量工具负担重、数据收集难等问题，以《More Than Words?》(MTW) 项目为依托，探索其专用临床表格 Social Communication Checklist (SCC) 的有效性。研究证实 SCC 可用于自闭症幼儿社交沟通能力的分类，并与 CFCS、FOCUS-34 等验证工具具有良好一致性，同时揭示了不同沟通阶段幼儿在参与沟通结果方面的差异 profile，为个体化干预和真实世界疗效评估提供了重要依据。

　　

在自闭症干预领域，将研究成果转化为临床实践一直是一项重大挑战。自闭症谱系障碍是一种神经发育障碍，其特征包括社交沟通技能的差异以及限制性或重复性行为、兴趣和活动。随着诊断年龄的提前（全球平均诊断年龄在43至60个月之间），如何为家庭提供最佳的早期服务以支持其幼儿的发展成为了研究焦点。由照顾者实施的干预方案（caregiver-delivered programs）被推荐用于3岁及以下的儿童，因此多种 caregiver-mediated 程序被开发出来。然而，关于这些方案在现实世界中的影响，即作为标准临床护理一部分在社区中提供时的有效性，研究仍然有限。

评估 caregiver-mediated 项目在常规服务提供中的有效性具有重要的临床依据。自闭症是一种高度异质性的疾病，需要个性化的干预方法。认识到每个自闭症儿童都有独特的优势和需求领域，临床需要超越效能和实验研究中的组级结果，了解干预最适合哪些人。因此，在标准临床环境中评估 caregiver-mediated 项目使研究人员能够捕捉到接受这些项目支持的自闭症儿童在技能和结果上的变异性。这些信息可以帮助临床医生和家庭理解结果如何以及为何会因每个孩子的能力而异，并根据个性化需求和目标选择支持。

尽管有这些临床益处，评估照顾者实施项目的真实世界有效性可能具有挑战性。首先，通常难以确保足够大的样本量，部分原因是实践环境中临床医生承担了额外的数据收集负担。即使付出了这些努力，使用的测量工具通常也不是临床医生熟悉或在日常实践中使用的工具（例如视频编码）。此外，随机对照试验（RCTs），包括在临床环境中进行的实用性RCTs，提供了重要的证据水平，但它们所需的大量时间、资源和资金意味着此类研究在自闭症干预文献中供应不足。

实践性研究（Practice-based research, PBR）是确保自闭症干预研究与现实世界结果相关且适用的一种方式。在PBR中，项目直接在临床环境中与研究结果的使用者合作进行研究，使得知识和证据可以从临床护理中衍生出来。PBR通常使用通过常规实践收集的相关性或描述性数据，而实验设计较少使用。与本文特别相关的是，PBR中使用的测量工具是针对研究发生的具体实践和临床背景量身定制的，临床医生熟悉且临床实施可行，而不是外部开发的标准化工具，临床医生可能不在日常实践中使用。事实上，Epstein (2002)认为，有价值的研究相关数据可以在来自作为临床护理一部分已经使用的工具的标准临床信息中找到。Epstein (2011)进一步认为，由于PBR采取更自然主义的方法，通常是回顾性地进行，并使用现有的临床数据（而不是研究人员强加自己的工具和方法），它提供了更多发现意外结果的机会。

本文利用在《More Than Words? - The Hanen Program? for Parents of Autistic Children or Children Who May Benefit from Social Communication Support》（MTW）期间收集的标准临床信息，该计划教导照顾者将策略融入日常例行活动中，以支持其孩子的社交沟通和游戏发展。我们评估了作为常规MTW项目交付一部分收集的临床数据的有效性，用于未来关于该项目有效性的PBR，并探索了这些临床数据在现实世界环境中揭示个体结果概况的能力。

主要技术方法

本研究在加拿大安大略省的公共资助项目背景下开展，利用了在虚拟MTW项目交付过程中常规收集的临床数据。研究对象为36名自闭症学龄前儿童。主要使用的工具包括：项目特定的社交沟通清单（SCC），由言语语言病理学家（SLP）填写；沟通功能分类系统（CFCS），用于分类日常沟通能力；以及六岁以下沟通结果聚焦量表（FOCUS-34），用于评估沟通参与技能的变化。数据收集在项目开始前和结束后进行，包括SCC的社交沟通阶段评定、CFCS水平确定以及FOCUS-34的总分和分项评分。统计分析采用了Spearman的rho和Kendall的tau-b相关系数来评估工具间的并发效性，并计算了平均变化分数及95%置信区间（95% CI）来探索不同阶段儿童的成果差异。

结果

8.1. MTW社交沟通阶段的并发效度

大多数自闭症学龄前儿童在项目前为CFCS Level IV沟通者（61%）和MTW早期沟通者阶段（44%）。MTW社交沟通阶段与CFCS水平之间存在中度负相关（rho = -0.409, p = 0.013），表明处于更高级社交沟通阶段的自闭症学龄前儿童具有更高的功能沟通水平。MTW阶段与FOCUS-34总分之间存在强正相关（Tau-b = 0.590, p <0.001），表明处于更高社交沟通阶段的自闭症学龄前儿童表现出更高级的沟通参与。

8.2. MTW社交沟通变化的并发效度

大多数自闭症学龄前儿童在项目后保持在相同的MTW社交沟通阶段（56%）或向上移动（42%），有一名儿童下降了一个阶段。根据FOCUS-34变化分数，61%的自闭症学龄前儿童在沟通参与方面表现出显著的临床变化，6%表现出可能的有意义的临床变化，33%可能没有有意义临床变化。平均FOCUS-34变化分数为14.75（SD = 24.12），表明作为一个整体，该组在沟通参与方面发生了有临床意义的变化。项目后MTW阶段的变化与FOCUS-34临床变化分类（rho = 0.015, p = 0.932）或变化分数（Tau-b = 0.033, p = 0.809）均不相关。

8.3. 按MTW社交沟通阶段探索沟通参与结果

按项目前MTW社交沟通阶段分层的FOCUS-34临床变化分类分布显示，尽管三个社交沟通阶段中各有7-8名自闭症学龄前儿童在沟通参与方面发生了显著的临床变化，但那些确实和可能没有发生有意义临床变化的人的分布在各阶段间有所不同。处于早期沟通者阶段的自闭症学龄前儿童没有表现出显著变化（50%）的可能性与表现出显著变化（50%）的可能性一样大，而对于处于请求者和伙伴阶段的自闭症学龄前儿童，显著的临床变化是主导结果。

项目后三个MTW社交沟通阶段中每个阶段的自闭症学龄前儿童在八个FOCUS-34分项分数上的变化显示，不同组别在不同领域表现出不同的改善模式。处于请求者阶段的自闭症学龄前儿童在社交技能和与他人游戏方面收获最多，其次是沟通方面的应对和情绪（即舒适度、意愿和沟通信心），然后是表达性语言能力（例如使用新词、语法准确性、频繁说话）。相比之下，处于早期沟通者阶段的人表现出更大的变异性和更少的可能改善领域，尽管他们确实在语用学（例如向他人索要东西、沟通轮替）方面集体有所改善。最后，处于伙伴阶段的自闭症学龄前儿童在表达性语言能力方面表现出最大的收获，其次是语用学，然后是他人对其言语的可理解性，以及表达性语言表现（例如与成人谈论过去事件、讲述有意义的故事）。

讨论与结论

本研究评估了在当地社区作为MTW项目交付一部分常规收集的临床数据的有效性。对于未来关于MTW项目有效性的PBR，探索这些表格上捕获的具体技能以及它们如何与已经验证的工具保持一致是有价值的。此外，我们还初步探索了这些临床数据是否可以在现实世界环境中揭示个体结果概况。临床上，本研究的结果可供Hanen中心和SLPs在探索项目适应时使用，认识到参与者的项目前技能差异很大，因此他们的目标和预期结果可能也会不同。在研究中，这些结果可以为未来评估MTW项目在现实世界交付中的有效性提供信息，包括该项目对谁最有效，以及针对哪些结果。

我们的第一个主要研究问题是，使用来自SCC的临床信息捕获的MTW社交沟通阶段是否与项目前CFCS上的功能沟通水平和FOCUS-34上的沟通参与分数相关。结果为SCC和我们用于分配阶段（即选择至少有一个行为被勾选的最高阶段）的评分方法的并发效度提供了初步证据。SCC和我们的阶段分配方法可以被描述为一种分类方法，有助于区分参与者技能的变化。这些阶段是MTW项目的关键组成部分，用于帮助临床医生设定目标并调整策略以适应儿童的需求。尽管它们在MTW项目中占有突出地位，但这些阶段尚未经过验证。本研究提供了一些并发效度的初步证据，但额外的验证工作将是有帮助的。MTW社交沟通阶段的好处是这些信息是作为项目的一部分容易收集的，使得PBR更加可行。

我们的第二个主要研究问题是，自闭症学龄前儿童项目后MTW社交沟通阶段和技能的变化是否与他们项目后FOCUS-34上沟通参与的变化相关。我们没有找到MTW社交沟通阶段变化并发效度的证据。项目完成后，几乎所有的自闭症学龄前儿童在MTW社交沟通阶段都显示出积极的收获，要么上升一个阶段，要么保持在同一个阶段但在该阶段内获得了新技能。此外，大约三分之二的自闭症学龄前儿童在沟通参与方面做出了显著或可能的有意义的临床改善，这是通过他们的FOCUS-34变化分数衡量的。尽管在这两种测量中都有积极的改善模式，但自闭症学龄前儿童的FOCUS-34变化分数和他们在FOCUS-34上的有意义临床变化分类（即11分或更多的变化）都与他们的MTW社交沟通变化无关。

对于SCC作为从项目前到项目后检测社交沟通变化的测量工具缺乏效度证据，有几个可能的解释。首先，几乎所有的自闭症学龄前儿童（n = 32; 88.9%）根据SCC都取得了积极的收获，无论他们是否在FOCUS-34上做出了有临床意义的改变。有可能我们测量SCC变化的方式（即我们的5点量表）不合适。或者，SCC可能比FOCUS-34具有更精细的分辨率来测量社交沟通。可能是SCC并非无效，而是不是测量与FOCUS-34相同性质或结构（例如社交沟通与沟通参与）的有效测量。

SCC包括社交沟通的早期先决条件（例如从事联合注意力），而FOCUS-34更广泛地关注现实环境中的沟通参与。例如，SCC最早阶段的项目反映了基础的、早期的沟通技能（例如“在游戏中微笑”、“移动身体以表达意图”和“在人和物体之间看以分享经验”），这些并未包含在FOCUS-34中。相比之下，FOCUS-34包含了评估功能语言技能的独特项目（例如“与同伴或成人独立沟通”和“能讲述有意义的故事”）。然而，值得注意的是，反映SCC后期阶段的项目确实与FOCUS-34显示出更多的重叠（例如“轮流”、“谈论过去”、“回答问题”）。FOCUS-34设计用于有各种言语和语言挑战的儿童。它是一个经过验证的测量沟通参与的工具，因此有利于捕捉在现实世界中获得的沟通技能。相比之下，SCC是专门为参与MTW项目的人（即自闭症学龄前儿童和有社交沟通挑战的儿童）设计的，并专注于社交沟通技能。作为一个项目特定的表格，SCC似乎捕获了MTW项目中独特的和细微的变化或获得的技能，这些在FOCUS-34中没有反映，特别是在社交沟通发展最早阶段的基础技能。

虽然我们没有找到SCC在其当前格式下作为变化检测测量工具的效度证据，至少在我们的评分方法下没有，但我们的结果确实为SCC作为项目特定的社交沟通分类工具提供了初步的效度证据。这一发现尤其重要，因为MTW项目旨在服务于技能可能广泛差异的自闭症学龄前儿童群体。拥有一个有效且可靠的项目特定工具来测量自闭症学龄前儿童社交沟通技能的收获，将使临床医生和照顾者能够捕捉和反思孩子在MTW项目中发生的变化。它也将使得利用现有临床实践中的数据生成实践性证据更加可行。作为下一步，一种选择是与Hanen中心共同构建和验证一个项目特定的响应性变化测量工具。另一步是让临床医生参与进一步调查SCC的临床效用。作为关键最终用户，了解SLPs发现这个工具对制定目标有多大用处，以及他们是否觉得它准确描述了他们支持的孩子的社交沟通水平是至关重要的。这对于与年幼自闭症儿童和有社交沟通差异的儿童工作的SLPs尤其相关，因为很少有工具专门设计来处理他们沟通概况的异质性。

我们的次要研究问题是探索以不同SCC社交沟通阶段进入MTW项目的儿童在项目后FOCUS-34上是否表现出不同的沟通参与结果。首先，我们根据儿童项目前阶段查看了显著临床变化的不同模式。至少对于这个样本，处于早期沟通者阶段开始项目的自闭症学龄前儿童似乎最有可能在MTW项目后没有在沟通参与方面取得有意义的收获。需要进一步的研究来解释这一发现，因为它可能表明MTW项目对特定的儿童亚组更有益，或者FOCUS-34无法捕捉到这个阶段的变化。MTW可能对特定亚组更有利的想法并不是本研究独有的。回想一下Carter及其同事（2011）进行的RCT发现MTW项目仅对项目前物体兴趣低的儿童有效。结合我们研究的结果，有证据表明需要继续探索基于项目前技能的项目结果差异。

通过查看个体参与者特征，我们还能够突出接受项目的自闭症学龄前儿童的不同言语和语言概况、获得的技能范围以及基于项目前技能的结果差异。例如，在不同阶段开始项目的儿童之间存在表达性语言差异。处于请求者阶段开始项目的自闭症学龄前儿童在能力领域（即在标准环境中）取得了表达性语言收获，但不在表现领域（即在现实世界中），而处于伙伴阶段的人在两个领域都取得了表达性语言收获。这表明MTW项目可能支持处于伙伴阶段的自闭症学龄前儿童在社区的新环境中扩展他们的沟通技能，而处于请求者阶段的人则在标准环境中获得新技能，但尚未广泛应用它们。虽然处于请求者阶段的自闭症学龄前儿童可能没有在表达性语言表现领域取得收获，但他们似乎仍然获得了对其未来语言发展至关重要的前语言沟通技能。这突出了使用FOCUS-34上的分项分数来制定适当的目标和对儿童的期望的价值，承认期望应该并且会根据孩子的沟通阶段而有所不同。对于提供项目的SLPs，我们的结果凸显了为每个孩子创建个性化目标的重要性，特别是在向有不同沟通阶段儿童的家庭提供团体项目时。对于未来的前瞻性研究，研究人员应考虑根据儿童项目前社交沟通阶段分类探索结果模式。

FOCUS-34捕捉现实世界的沟通相关变化，自闭症学龄前儿童的照顾者已确定这是重要的。历史上，照顾者实施的社交沟通项目的结果，包括MTW，都集中在表达性语言结果上，例如词汇数量。然而，通过探索基于MTW阶段在特定技能领域的差异模式，我们表明自闭症学龄前儿童在表达性语言之外取得了收获。这一发现支持需要确保测量捕捉各种沟通技能，包括那些不完全专注于口语词汇的技能。本研究中的许多自闭症学龄前儿童取得了有意义的收获，无论他们是否使用口语进行沟通。

本研究是在特定背景下进行的，即由Hanen中心在加拿大安大略省提供的虚拟MTW，这可能会限制研究结果对其他项目、地区或机构的普遍适用性。此外，虽然虚拟MTW项目复制了面对面版本的长度和内容，但如果对参与面对面的家庭进行类似项目，结果可能会有所不同。鉴于该项目是在现实世界项目评估的背景下进行的，没有收集对照组或多基线数据。然而，来自FOCUS-34（一个有效、可靠和响应变化测量）的结果确实提供了一些关于其照顾者参与虚拟MTW项目的自闭症儿童结果的信息。

在这项研究中，我们检查了一种新的数据收集和分析途径，以支持实践性证据的产生。PBR的一个重要步骤是确保测量工具可以轻松地被在社区提供服务的临床医生以低负担使用。我们利用现实世界的临床数据为评估虚拟MTW项目的工具提供了初步的效度证据。项目特定的表格最能够提供参与者的详细描述并跟踪项目中明确针对的技能。本研究的结果证明了分析和探索在现实世界临床实践中已经收集的数据的价值，以及它如何提供对那些接受这些项目的人的新见解。每个自闭症儿童在优势领域和需求领域都不同。随着越来越多的人呼吁检查为支持自闭症患者设计的项目的结果差异，利用来自现实世界的现有临床数据在理解接受项目的参与者的不同特征时可能是有用的。家庭和临床医生花时间填写这些表格。作为研究人员，我们必须最大化这些宝贵的数据。