关于小肠梗阻的结局、医疗就诊情况及其费用的全国性分析

《Journal of Surgical Research》：A Nationwide Analysis of Outcomes, Healthcare Encounters, and Costs of Small Bowel Obstruction

　　本研究评估了PROMIS-PF在周围动脉疾病（PAD）患者中的可靠性和有效性。通过前瞻性队列研究，21名患者完成两次评估，使用ICC和Spearman相关系数分析。结果显示PROMIS-PF具有高可靠性（ICC=0.96），与WIQ和VascuQoL呈强正相关，但对情绪相关指标相关性低。结论支持PROMIS-PF作为PAD患者临床评估和研究的有效工具。

　　在评估患者报告结果（Patient-Reported Outcomes, PROMs）的临床应用时，确保其有效性和可靠性是至关重要的。近年来，随着对患者体验和生活质量的关注日益增加，许多新的PROMs被开发出来，以更精确地评估特定疾病对患者生活的影响。其中，国家卫生研究院（National Institutes of Health, NIH）开发的PROMIS-物理功能（PROMIS-PF）量表作为一种通用型PROMs，因其采用项目反应理论（Item Response Theory, IRT）和计算机自适应测试（Computerized Adaptive Testing, CAT）技术，具有更高的效率和更准确的评估能力。然而，PROMIS-PF在下肢动脉疾病（Peripheral Artery Disease, PAD）患者中的效度和信度尚未得到充分验证。因此，一项针对PAD患者的前瞻性研究被设计，以评估PROMIS-PF的信度和结构效度，并将其与其他通用和疾病特异性PROMs进行比较。

PAD是一种由下肢动脉狭窄或闭塞引起的慢性疾病，影响全球超过2亿人。其主要症状包括剧烈疼痛、运动能力下降、伤口愈合不良以及生活质量显著降低。传统上，PAD患者的病情进展和功能状态评估依赖于踝肱指数（Ankle-Brachial Index, ABI）测量、体格检查和医生对患者功能状态的主观判断。尽管这些方法在临床实践中广泛应用，但它们往往忽略了患者自身对疾病感受和生活影响的主观描述。相比之下，PROMs能够更全面地捕捉患者的症状、功能状态和生活质量，从而为临床决策提供更为丰富的信息。

PROMs的结构效度是指该量表是否准确测量了其旨在评估的理论构念。在本研究中，PROMIS-PF与功能相关的量表（如VascuQoL和WIQ）表现出较强的结构效度，这表明它能够有效反映PAD患者在日常活动和行走能力方面的功能障碍。同时，PROMIS-PF与情绪相关量表（如SF-36的情感健康维度）之间的相关性较低，这进一步支持了其在测量功能方面的特异性。此外，PROMIS-PF的测试-再测信度（test-retest reliability）表现出色，其相关系数达到0.96，远高于其他量表，如VascuQoL（0.96）、SF-36的物理功能分量（0.95）和WIQ（0.79）。这一结果表明，PROMIS-PF在重复测量时能够保持一致性，为临床应用提供了可靠的基础。

研究采用了一种混合方法，通过Spearman秩相关分析评估结构效度，并利用测试-再测的组内相关系数（Intraclass Correlation Coefficients, ICCs）来衡量信度。研究团队从一家大型学术医疗中心招募了21名PAD患者，他们在两个时间点完成了PROMIS-PF、SF-36、VascuQoL、WIQ和PROMIS-抑郁（PROMIS-Dep）量表的评估。在分析过程中，研究者发现，PROMIS-PF在两个时间点均与WIQ的速度分量和VascuQoL量表表现出最高的相关性，分别达到0.86和0.85，且均具有统计学意义。这表明PROMIS-PF在测量PAD相关功能障碍方面具有高度的结构效度。相比之下，PROMIS-PF与SF-36的情感健康维度之间的相关性较低，仅为0.15（在第一个时间点）和-0.19（在第二个时间点），且不具有统计学意义，进一步证明了其在区分功能与情绪相关构念方面的有效性。

研究结果表明，PROMIS-PF在PAD患者中展现出良好的信度和结构效度，能够有效评估患者的物理功能状态，并与PAD特异性功能量表（如WIQ和VascuQoL）保持一致。这不仅支持了PROMIS-PF在临床研究和患者管理中的应用，还为未来在临床实践中的推广提供了依据。此外，PROMIS-PF的简短问卷形式和高效的数据收集方式使其在临床环境中更具优势，尤其是在需要快速评估患者功能状态的情况下。相比之下，传统的SF-36问卷因其较长的长度和基于经典测试理论的设计，可能在临床实践中造成患者负担，影响数据的完整性和研究的可行性。

然而，本研究也存在一些局限性。首先，样本量较小，仅有21名患者完成了两次评估，这可能影响结果的普遍适用性。研究者推测，这一限制可能是由于Utah及其周边地区PAD的患病率低于全国平均水平（2.3% vs. 7%），导致招募难度较大。其次，部分患者在两次评估之间失访，这可能影响数据的连续性和完整性。此外，研究队列中大多数患者为白人且非西班牙裔，这可能限制了研究结果在其他种族和文化背景下的推广。最后，研究未评估PROMIS-PF的敏感性，即其捕捉功能变化的能力，这可能影响其在动态监测中的应用价值。

尽管存在这些局限，本研究的结果仍为PROMIS-PF在PAD患者中的使用提供了重要的支持。PROMIS-PF的高信度和结构效度表明，它能够有效地评估患者的物理功能状态，并与现有PAD特异性量表保持一致。同时，其与情绪相关量表的低相关性进一步验证了其在区分不同构念方面的有效性。这些特性使其成为一种理想的通用型PROMs，既能够适用于PAD患者，也能够用于其他多种疾病的评估。随着医疗保险机构如美国医疗保险和医疗补助服务中心（Centers for Medicare and Medicaid Services, CMS）在2026年开始将PROMIS量表纳入某些择期手术的报销标准，PROMIS-PF在临床实践中的应用前景愈发广阔。未来的研究可以进一步探讨PROMIS-PF在不同患者群体中的适用性，并评估其在动态监测和长期随访中的表现，以全面验证其在临床实践中的价值。