综述:炎症性肠病手术的成本效益分析与仅基于成本的研究:一项综述

《Journal of Surgical Research》:Cost-Effectiveness and Cost-Only Studies for Inflammatory Bowel Disease Surgery: A Scoping Review

【字体: 时间:2025年09月19日 来源:Journal of Surgical Research 1.7

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  PROMIS-PF量表在周围动脉疾病(PAD)患者中的可靠性和结构效度得到验证,与疾病特异性量表WIQ和VascuQoL呈强正相关,而与情绪健康相关度低,支持其在临床研究和治疗评估中的应用。

  这项研究旨在评估一种名为PROMIS-PF的患者报告结果测量工具(Patient-Reported Outcome Measurement Information System physical function)在患有外周动脉疾病(Peripheral Artery Disease, PAD)患者中的构念效度和可靠性。PROMIS-PF是由美国国立卫生研究院(National Institutes of Health, NIH)开发的通用性测量工具,采用项目反应理论(Item Response Theory, IRT)和计算机自适应测试(Computerized Adaptive Testing, CAT)技术,旨在更高效地评估患者的物理功能和生活质量(Quality of Life, QoL)。与传统的临床评估方法相比,PROMIS-PF具有更短的问卷长度和更高的效率,使其成为临床实践中潜在的重要工具。

PAD是一种由于下肢动脉狭窄或阻塞引起的疾病,影响全球超过2亿人。患者常常面临极端的疼痛、运动能力下降、伤口难以愈合以及生活质量的显著降低。目前,PAD的疾病进展和功能状态通常通过踝肱指数(Ankle-Brachial Index, ABI)测量、体格检查以及医生对患者功能状态的主观判断来评估。然而,这些方法可能无法全面反映患者的主观体验,而患者报告结果测量(Patient-Reported Outcome Measures, PROMs)则提供了一种更贴近患者实际感受的评估方式,能够更准确地反映患者的运动能力、疼痛程度以及整体生活质量。特别是,对于PAD患者而言,许多治疗和干预措施的目标是改善功能和维持日常活动能力,因此,开发一种有效的PROM工具显得尤为重要。

在研究中,PROMIS-PF与多种通用性和疾病特异性测量工具进行了比较。通用性测量工具如36项简明健康调查(Short Form-36, SF-36)和疾病特异性测量工具如血管生活质量问卷(VascuQoL)和行走障碍问卷(Walking Impairment Questionnaire, WIQ)被纳入评估范围。研究者希望通过这些工具之间的比较,验证PROMIS-PF是否能够准确地反映PAD患者的功能状态,同时区分与功能无关的其他健康维度,如情绪状态或抑郁程度。

研究方法包括前瞻性队列研究,研究对象为在大型学术医疗中心接受PAD诊断的患者。研究期间,共有86名患者被招募,但最终只有21名完成了两次时间点的问卷调查。问卷内容涵盖了PROMIS-PF、SF-36、VascuQoL、WIQ以及PROMIS抑郁量表(PROMIS-Dep)。为了评估可靠性,研究者采用了组内相关系数(Intraclass Correlation Coefficients, ICCs)的方法,比较同一组患者在两次不同时间点的得分一致性。同时,为了评估构念效度,研究者使用了斯皮尔曼等级相关系数(Spearman rank correlations),比较PROMIS-PF与其他测量工具之间的相关性,以验证其是否与功能相关的工具表现出较高的相关性,而与非功能相关的工具相关性较低。

研究结果显示,PROMIS-PF在两次时间点的测试重测可靠性达到了0.96,这一数值在所有比较的测量工具中表现最佳,表明该工具在重复测量时具有高度的一致性。相比之下,VascuQoL的测试重测可靠性为0.96,SF-36的物理功能分量得分为0.95,而WIQ的可靠性为0.79。这些数值表明,PROMIS-PF在重复测量中表现优异,能够稳定地反映患者的功能状态变化。

在构念效度方面,PROMIS-PF与WIQ的速度分量和VascuQoL之间表现出最强的相关性,分别为0.86和0.85。这表明PROMIS-PF能够有效捕捉与PAD相关的功能状态变化。同时,PROMIS-PF与SF-36的情绪状态分量相关性较低,仅为0.15,而与PROMIS-Dep的相关性也较低,为?0.19。这进一步支持了PROMIS-PF在测量功能相关构念时的高相关性,而在测量非功能相关构念时的低相关性,从而体现了其良好的构念效度。

此外,研究还指出,PROMIS-PF在患者中表现出较高的接受度和实用性。尽管传统测量工具如SF-36可能因为问卷长度较长而增加患者的负担,PROMIS-PF通过采用更短的问卷和更高效的测试方法,减少了患者的疲劳感,提高了问卷完成的效率。这一优势使其在临床实践中更具应用潜力,尤其是在需要频繁评估患者功能状态的场合。

然而,研究也存在一定的局限性。首先,样本量较小,仅有21名患者完成两次时间点的评估,这可能影响结果的普遍适用性。其次,研究对象以白人和非西班牙裔为主,这可能导致研究结果无法推广到其他种族或文化背景的患者群体。此外,研究并未评估PROMIS-PF的反应性(Responsiveness),即其在捕捉患者随时间变化的功能状态方面的表现,这也是PROM工具的重要属性之一。

综上所述,PROMIS-PF在PAD患者中的可靠性较高,能够稳定地反映患者的功能状态变化。同时,其构念效度也得到了验证,能够与功能相关的测量工具表现出较强的相关性,而与非功能相关的工具相关性较低。这些发现支持了PROMIS-PF在临床研究和PAD患者护理中的应用。然而,未来的研究仍需进一步探讨其在不同人群中的适用性以及其在评估患者随时间变化的功能状态方面的表现,以确保其在更广泛的应用场景中的有效性。
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