《Value in Health》：PROM-ising Progress? Trends in Patient- and Clinician-Reported Outcome Measures in FDA Orphan Drug Labels
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PROM和ClinROM在FDA孤儿药标签中的使用率低且呈上升趋势，2002-2017年PROM使用率为8.3%，2018-2024年增至13.5%，但两者均引用率不足5.3%。主要结果发现PROM作为主要终点占比超60%，ClinROM占比更高。两种工具多用于症状评估且缺乏验证文献，需加强整合以提升临床价值传达。
Kristen A. Cribbs | Lucas T.A. Blackmore | Michael R. McGovern | Betsy J. Lahue
美国伊利诺伊大学芝加哥分校雷茨基药学院（University of Illinois Chicago Retzky College of Pharmacy），芝加哥，伊利诺伊州
摘要
目的
本研究分析了2018年至2024年间FDA孤儿药标签中患者报告结局指标（PROM）和临床医生报告结局指标（ClinROM）的使用趋势，并将其与2002-2017年的数据进行了比较。
方法
我们回顾了2018年1月1日至2024年12月31日期间获得FDA批准的新分子实体（NMEs）和具有孤儿药资格认定的生物制剂许可申请（BLAs）的标签。符合条件的标签中提到了PROM和/或ClinROM。我们提取了相关数据，包括批准年份、FDA快速审评途径、研究设计、终点排名、工具类别、测量的结局以及已发表的验证参考文献。进行了描述性和趋势分析（p<0.05），并将PROM的使用情况与2002-2017年的数据进行了比较。
结果
在2018-2024年期间的207个符合条件的标签中，13.5%的标签包含了PROM，10.1%的标签包含了ClinROM，5.3%的标签同时包含了两者。与2002-2017年相比，PROM的使用增加了5.2%（从8.3%增加到13.5%）。在2018-2024年的标签中，超过60%的标签将PROM作为主要终点——这比2002-2017年有所增加；而超过四分之三的标签将ClinROM作为主要终点。在两个审查期间，“罕见病特异性”工具仅在不到50%的基于PROM和ClinROM的标签中被使用，其中仅有三分之一或更少的标签将其列为主要终点。在两个审查期间，大多数PROM和ClinROM工具都能捕捉症状，并且有已发表的验证参考文献。对于包含PROM的标签以及同时包含PROM和ClinROM的标签，我们观察到终点排名与工具类型之间存在显著关联（p<0.05）。
结论
PROM和ClinROM在FDA孤儿药标签中的使用并不普遍。进一步整合这些指标有助于改善患者护理，并更好地传达治疗的实际临床价值。
