欧洲新型抗癌药物可及性差异：国别不平等现状及驱动因素剖析

　　本研究系统评估欧盟/欧洲经济区及周边国家新型抗癌药物在监管审批、报销批准和临床使用三阶段的准入差异，揭示中东欧地区存在显著不平等现象（德国报销率达96%，马耳他为0%），并从经济、行政及医疗体系维度剖析根源，为欧盟HTA法规等政策协调机制提供循证依据。

　　

随着欧洲癌症新发病例的持续增长（2022年确诊410万例，死亡200万例），新型抗癌药物的可及性已成为改善患者预后的关键因素。尽管欧洲药品管理局（EMA）近年来加速了新药审批（2021-2024年年均批准14种新抗癌药物），但各国在药物可获得性方面存在显著差异。这种差异不仅影响患者生存质量，更凸显欧洲医疗体系在创新、可负担性和可持续性之间的深层矛盾。

为系统评估欧洲地区抗癌药物准入不平等现状，瑞典健康经济研究所（IHE）的T. Hofmarcher等多国学者开展了一项综合性研究，成果发表于《ESMO Open》。研究团队通过系统梳理2015-2025年间国际权威机构（包括ESMO、EFPIA、OECD等）发布的证据，首次构建三维度分析框架：监管审批、报销批准和临床使用，并深入剖析驱动差异的核心因素。

研究方法主要基于多源数据整合分析：收集欧盟/欧洲经济区及周边国家药物准入数据；采用跨国比较分析法评估监管审批时间差（EMA审批中位时间426天 vs FDA 200天）、报销比例（0%-96%）和使用量差异（最高达10倍）；通过相关性分析验证GDP per capita与药物可及性的关联（如图1-4所示）；运用政策文本分析解读EU HTA Regulation等政策影响。

监管审批阶段

研究发现欧盟/EEA境内因EMA集中审批程序实现完全平等，但境外国家存在显著滞后。英国（MHRA）和瑞士（Swissmedic）审批延迟3-5个月，塞尔维亚和土耳其未批准EMA通过药物的比例达29%-41%。主要驱动因素为药企优先进入高收益市场的商业策略，以及各国审批流程时长差异。

报销批准阶段

报销不平等现象最为突出：德国报销决策时间<100天，立陶宛>900天；中东欧国家报销比例普遍低于西欧（斯洛伐克19% vs 捷克64%）。除经济水平差异外，健康技术评估（HTA）标准不统一、外部参考定价机制、预算约束以及部分国家要求多国批准后才启动本地程序等行政因素共同导致差异。值得注意的是，替代准入计划（如早期准入计划）使报销率为0的国家仍可实现有限药物可及性。

临床使用阶段

实际用药量呈现最大差异：2023年肺癌靶向药物使用量中，中东欧国家较西欧低7-10倍；即使已列入WHO基本药物目录的曲妥珠单抗，2018年使用量仍与GDP呈正相关（图4）。影响因素超越经济维度，包括：诊断基础设施不足（特别是分子检测）、药物短缺、地方临床指南更新滞后、继续医学教育水平不均以及多层级决策体系（如意大利、瑞典的区域化报销政策）。

研究结论指出，政策协调（如EMA集中审批和EU HTA法规）可部分减少不平等，但无法根本解决经济与医疗体系约束。实现公平准入需要三重平衡：创新激励、价格可负担性与系统可持续性。作者建议优先报销具有实质临床获益的药物（ESMO-MCBS高评分），加强区域卓越中心建设，并建立全国性临床癌症注册系统以实时监测用药模式。

该研究的核心意义在于突破传统仅关注报销率的局限，首次构建多阶段准入评估框架，为欧盟癌症防治战略提供实证基础。特别是对中东欧国家系统性落后的深度剖析，为结构性改革提供了明确方向——不仅需要资金投入，更需完善诊断基础设施、优化审批流程和强化医疗人员培训。随着2025年EU HTA法规全面实施，这项研究将为评估政策效果提供关键基线数据。