《Gastro Hep Advances》：Impact of Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator Modulating Therapies on Liver Transplant Outcomes
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囊性纤维化相关肝病患者在CFTR调节剂（单/双/三联）FDA批准前后肝移植等待名单比例及患者特征变化研究。三联疗法获批后CFrLD患者等待比例下降0.23%-0.14%（p<0.0004），但双联及三联获批后等待者年龄及MELD-Na评分显著升高，术后生存率无差异。
萨拉·奈米莫哈塞斯（Sara Naimimohasses）|安基特·雷（Ankit Ray）|尤妮斯·谭（Eunice Tan）|阿舍尔·威金斯（Asher Wiggins）|比玛·J·哈希姆（Bima J. Hasjim）|陈诗怡（Shiyi Chen）|玛玛塔·巴特（Mamatha Bhat）
阿杰梅拉移植中心（Ajmera Transplant Centre），多伦多大学健康网络（University Health Network），多伦多，加拿大
摘要
背景与目的
高达40%的囊性纤维化（CF）患者会发展为与CF相关的肝脏疾病（CFrLD），这种疾病可能进展到需要肝脏移植（LT）的地步。CF跨膜传导调节因子（CFTR）调节剂疗法的进步，尤其是三联疗法调节剂，显著改善了患者的肺部状况，但它们对CFrLD患者进行肝脏移植的影响仍不明确。
方法
利用2000至2023年间移植受者的科学登记数据，我们分析了在美国食品药品监督管理局（FDA）批准CFTR调节剂前后，CFrLD患者等待肝脏移植的情况：伊伐卡托尔（Ivacaftor，2012年1月31日；单药疗法）、伊伐卡托尔-卢马卡托尔（Ivacaftor-Lumacaftor，2015年7月2日；双药疗法）以及伊伐卡托尔-特扎卡托尔-埃莱卡托尔（Ivacaftor-Tezacaftor-Elexacaftor，2019年10月21日；三联疗法）。我们比较了FDA批准前后的等待名单特征和移植后的结果。
结果
在258,090名等待肝脏移植的患者中，有551人（0.2%）患有CFrLD。在FDA批准三联CFTR调节剂后，CFrLD患者在等待名单上的比例下降（从0.23%降至0.14%，p<0.0004）。FDA批准单药和双药CFTR调节剂后等待移植的患者平均年龄更大（分别为17.4岁 vs 20.6岁，p<0.001；18.0岁 vs 20.8岁，p=0.004）。在FDA批准双药（9 [6–14] vs 10 [8–15]，p<0.013）和三联（9 [6–14] vs 12.5 [8–17]，p<0.003）CFTR调节剂后等待移植的患者中，MELD-Na评分的中位数更高。在FDA批准单药、双药或三联CFTR疗法前后，移植后的生存率没有显著差异。
结论
这些发现表明，CFTR调节剂可能有助于减轻CFrLD的并发症，并延缓患者进入等待名单的时间，因为医生可以观察患者对治疗的反应并重新评估是否需要进行肝脏移植。
