综述：应对儿童癫痫药物治疗的监管挑战：通往安全有效疗法的路径

　　本综述深入探讨儿童癫痫药物开发的监管困境与创新路径，系统解析FDA与EMA的儿科要求（pediatric requirements）与激励政策，提出以科学为导向、减少非科学因素干扰的开发策略，为优化抗癫痫药物（ASMs）研发体系提供关键见解。

　　

ABSTRACT

Introduction

癫痫作为儿童时期最常见的慢性神经系统疾病，其药物开发面临根本性挑战。其中核心问题在于儿童被视为"治疗孤儿"（therapeutic orphans）的概念，以及由此产生的美国食品药品监督管理局（FDA）与欧洲药品管理局（EMA）的儿科要求（pediatric requirements）。新型抗癫痫药物（ASMs）的开发成本高昂，公共财政和报销机构日益面临资金压力，商业药物开发商对开发新ASMs的风险越来越持怀疑态度，这使得对儿科要求进行批判性审查显得尤为重要。

Areas covered

这篇叙述性综述追溯了癫痫领域儿科药物发展的根源，分析了当前FDA和EMA监管框架及影响儿童ASMs批准的激励政策。研究团队检索了PubMed、EMBASE、Scopus和Google Scholar等数据库，使用"儿童癫痫"、"抗癫痫药物"、"监管框架"和"儿科药物开发"等术语组合进行文献筛选，同时审阅了FDA和EMA官方网站及文件。

Expert opinion

专家观点指出，采用更加聚焦、以科学为导向的方法，减少非科学因素和新兴利益冲突的影响，有助于加速癫痫创新疗法的开发。优化激励措施以使研究真正符合儿科需求至关重要，特别是那些针对儿童特异性综合征和适合年龄的药理学研究的项目。这种科学驱动的策略将促进更安全、更有效的儿童癫痫治疗方案的诞生，打破"治疗孤儿"的困境，为儿童癫痫患者带来新的希望。