综述：临床蛋白质组学在精准医学中的进展与应用

　　本综述深入探讨了临床蛋白质组学技术如何推动精准医疗发展，通过高通量蛋白质分析助力疾病分子分型、生物标志物（Biomarker）发现及个体化治疗策略优化，为儿童难治性癫痫等疾病的靶向药物（ASMs）研发提供新视角。

　　

ABSTRACT

癫痫作为最常见的慢性儿童神经系统疾病，其药物研发面临根本性挑战。儿童被视为“治疗孤儿”的概念，以及美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的儿科要求，进一步复杂化了新抗癫痫药物（ASMs）的开发进程。由于研发成本高昂，公共资金和报销机构日益面临资金压力，商业药物开发者对开发新ASMs的风险持谨慎态度，这使得对儿科要求的批判性审视变得尤为重要。

Areas covered

本叙述性综述追溯了儿科癫痫药物发展的根源，分析了当前FDA和EMA监管框架及激励措施如何影响儿童用ASMs的批准。通过检索PubMed、EMBASE、Scopus和Google Scholar中与“儿科癫痫”、“抗癫痫药物”、“监管框架”和“儿科药物开发”相关的术语组合出版物，并筛选FDA和EMA官方网站及文件，综述系统梳理了政策与科学实践的互动关系。

Expert opinion

采用更聚焦、科学驱动的方法，减少非科学因素和新兴利益冲突的影响，有助于加速癫痫创新疗法的开发。优化激励措施，使研究与真实儿科需求（特别是针对儿童特异性综合征和年龄适宜药理学）保持一致，至关重要。蛋白质组学等前沿技术可为识别生物标志物和靶点提供支持，推动精准医疗在儿科癫痫领域的应用。